डीएमडी कार्यक्रम 1टीपी86टी और 1टीपी13टी के लिए, अपेक्षित आईएनडी अनुमोदन के बाद, 2026 की पहली तिमाही के अंत या दूसरी तिमाही की शुरुआत में रोगियों को दवा देना शुरू करने की उम्मीद है।. फेज 1/2 FUNCTION-DMD अध्ययन में एक्सॉन 45-55 में उत्परिवर्तन वाले चल-फिर सकने वाले रोगियों का उपचार किया जाएगा। कई रोगियों से प्रारंभिक डेटा 2026 के अंत तक प्राप्त होने की उम्मीद है।.
PBGENE-DMD – ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) रोगियों में चरण 1/2 फंक्शन-डीएमडी परीक्षण
PBGENE-DMD, एक नवीन और अपनी तरह की पहली जीन एडिटिंग थेरेपी है, जो जीन एक्सिशन दृष्टिकोण का उपयोग करती है, जो मौजूदा माइक्रोडिस्ट्रोफिन और एक्सॉन स्किपिंग उपचारों से स्पष्ट रूप से भिन्न है।. PBGENE-DMD को DMD के उन रोगियों के लिए स्थायी कार्यात्मक मांसपेशी सुधार प्रदान करने के लिए डिज़ाइन किया गया है जिनमें एक्सॉन 45-55 में उत्परिवर्तन होते हैं, जो DMD से पीड़ित लड़कों में 60% तक को प्रभावित करते हैं।. एक एकल AAV दो ARCUS प्रोटीन को एनकोड करता है, जिन्हें रोगी के DNA में डिस्ट्रोफिन जीन के भीतर स्थायी रूप से बदलाव करने के लिए डिज़ाइन किया गया है, जिसके परिणामस्वरूप प्राकृतिक रूप से व्यक्त, लगभग पूर्ण लंबाई का, कार्यात्मक डिस्ट्रोफिन प्रोटीन बनता है। मजबूत प्रीक्लिनिकल प्रमाणों द्वारा समर्थित, PBGENE-DMD को मांसपेशी उपग्रह कोशिकाओं को लक्षित करके समय के साथ कार्यात्मक सुधार लाने के लिए डिज़ाइन किया गया है।. और अधिक जानें: Precision BioSciences PBGENE-DMD लगभग पूर्ण लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन का उत्पादन बहाल करता है
जांच के लिए नई दवा (IND) आवेदन की मंजूरी के बाद, FUNCTION-DMD के चरण 1/2 नैदानिक परीक्षण में पहले मरीज को 2026 की पहली तिमाही के अंत या दूसरी तिमाही के आरंभ में दवा की खुराक दिए जाने की उम्मीद है।. इस अध्ययन में विश्व स्तरीय विशिष्ट डीएमडी क्लिनिकल केंद्रों पर एक्सॉन 45-55 में उत्परिवर्तन वाले रोगियों के उपचार के लिए उपयुक्त प्रतिरक्षा मॉड्यूलेशन पद्धति और सुरक्षा निगरानी कार्यक्रम का उपयोग किया जाएगा। कई रोगियों से प्रारंभिक डेटा 2026 के अंत तक प्राप्त होने की उम्मीद है, और प्रारंभिक प्रभावकारिता का आकलन मांसपेशियों की बायोप्सी से प्राप्त लगभग पूर्ण-लंबाई वाले डिस्ट्रोफिन प्रोटीन की अभिव्यक्ति के प्रतिशत के आधार पर किया जाएगा।. कम से कम 10 डीएमडी रोगियों से प्राप्त सहायक आंकड़ों के बाद, कंपनी नियामक मार्ग पर आगे बढ़ने के लिए FDA के साथ बैठक करेगी।.
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