डीएमडी के छह शोध जिन पर आपको 2026 में नज़र रखनी चाहिए

डीएमडी रोगियों के लिए पिछले दस वर्षों में महत्वपूर्ण प्रगति के बावजूद, अभी भी काफी मांग पूरी नहीं हो पा रही है। इस आवश्यकता को पूरा करने के लिए, Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne और Avidity जैसी कई कंपनियां प्रायोगिक उपचार विकसित कर रही हैं जिनका उद्देश्य प्रभावशीलता बढ़ाना और अधिक लोगों तक पहुंच सुनिश्चित करना है।.

ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के क्षेत्र में 2026 एक महत्वपूर्ण वर्ष साबित हो सकता है। हालांकि हाल के वर्षों में कई उपचार बाजार में आए हैं, फिर भी डीएमडी से पीड़ित बच्चों के लिए उपचार की काफी आवश्यकता बनी हुई है। लेकिन कई कंपनियां अगली पीढ़ी के उपचारों को विकसित कर रही हैं और उद्योग ने अब नियामक प्रक्रियाएं स्थापित कर ली हैं, इसलिए विशेषज्ञों का कहना है कि नए विकल्प जल्द ही उपलब्ध होंगे।.

Satellos, Dyne, Avidity और Wave Life Sciences जैसी कई कंपनियाँ वर्तमान में इस आवश्यकता को पूरा करने के लिए काम कर रही हैं। एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी की नई पीढ़ी के विकास और Regenxbio और Solid Bio द्वारा दी जाने वाली जीन थेरेपी को देखते हुए, यह मानने का अच्छा कारण है कि DMD के और भी उपचार जल्द ही उपलब्ध हो सकते हैं। >> और पढ़ें: डीएमडी के लिए अगली पीढ़ी की एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी

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Satellos: SAT-3247

Satellos ने 7 से 10 वर्ष की आयु के ड्यूशेन रोग से पीड़ित रोगियों में SAT-3247 (NCT07287189) के चरण 2A परीक्षण की शुरुआत की घोषणा की है। इस परीक्षण में, इष्टतम खुराक, सुरक्षा, सहनशीलता और प्रारंभिक प्रभावकारिता का निर्धारण करने के लिए SAT-3247 की दो खुराकों का 12 सप्ताह तक यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसीबो-नियंत्रित, सप्ताह के भीतर दिए जाने वाले उपचार पद्धति के तहत अध्ययन किया जाएगा। और अधिक जानें: SAT-3247 का चरण 2A (BASECAMP) अध्ययन

1टीपी10टी: आरजीएक्स-202

आरजीएक्स-202, जो वर्तमान में एक महत्वपूर्ण शोध चरण से गुजर रहा है, 1टीपी10टी, जीन थेरेपी बाजार में सरेप्टा के 1टीपी11टी के साथ प्रतिस्पर्धा कर रहा है।

प्रयोग के लिए एक वर्ष या उससे अधिक आयु के तीस रोगियों को भर्ती किया जा रहा है, जिससे कुल जनसंख्या Elevidys के मौजूदा लेबल से कम आयु की हो जाएगी। केली के अनुसार, नवंबर 2024 में प्रकाशित रोगियों के एक छोटे समूह से प्राप्त पहले निष्कर्ष "बेहद उत्साहजनक" थे, जो एक ठोस सुरक्षा प्रोफ़ाइल के साथ-साथ शक्ति और समय फ़ंक्शन परीक्षणों में सुधार दिखाते हैं। 2026 में, Regenxbio एक BLA प्रस्तुत करने की उम्मीद करता है।

केली के अनुसार, डीएमडी जीन का आकार, जो एएवी डिलीवरी वाहन के लिए बहुत बड़ा है, इस क्षेत्र में जीन थेरेपी के लिए एक बड़ी बाधा है। नतीजतन, एक छोटा रूप इस्तेमाल किया जाता है, लेकिन इसका अंतिम उत्पाद पूर्ण आकार के प्रोटीन की तरह काम करने में असमर्थ होता है। Elevidys की तुलना में, Regenxbio की संरचना जीन के कुछ बड़े संस्करण की अनुमति देती है।

केली पिछले परीक्षण के परिणामों को अधिक संख्या में रोगियों पर लागू होते देखने के लिए उत्सुक हैं। उनका मानना है कि यदि यह प्रभावी रहा, तो इससे डीएमडी जीन थेरेपी की तलाश कर रहे माता-पिता को एक और विकल्प और मौका मिलेगा। और अधिक जानें: REGENXBIO ने RGX-202 पिवटल नामांकन के पूरा होने की घोषणा की और ड्यूचेन जीन थेरेपी कार्यक्रम में व्यावसायिक उत्पादन शुरू किया

Avidity Biosciences: डेल-ज़ोटा

एक्सॉन 44 पर ध्यान केंद्रित करके, जिसके लिए वर्तमान में कोई अनुमोदित दवा नहीं है, एविडिटी डीएमडी रोगियों के 61टीपी23टी के लिए उपचार प्रदान करने में सक्षम हो सकती है, जो एक्सॉन 44 लंघन के प्रति संवेदनशील हैं।

क्योरड्यूचेन के मुख्य वैज्ञानिक अधिकारी माइकल केली के अनुसार, डेल्पेसीबार्ट ज़ोटाडिरसेन (डेल-ज़ोटा) ने चरण I/II परीक्षण में DMD रोगियों में डिस्ट्रोफ़िन उत्पादन को 25% के सामान्य कार्य तक बढ़ा दिया। यह किसी भी दवा से देखे गए सबसे अच्छे एक्सॉन स्किपिंग सबूतों में से एक है। इसके अतिरिक्त, डेल-ज़ोटा ने क्रिएटिन किनेज को लगभग सामान्य स्तर पर ला दिया।

कंपनी 2026 के मध्य में बीएलए (BLA) जमा करने का इरादा रखती है, और एक्सप्लोर44 ओपन-लेबल एक्सटेंशन अध्ययन के और परिणाम इस वर्ष आने की उम्मीद है। Del-Zota को पहले ही FDA से फास्ट-ट्रैक वर्गीकरण और अनाथ औषधि पदनाम प्राप्त हो चुका है। पढ़ते रहते हैं: Avidity Biosciences ने जांच चिकित्सा del-zota (एक्सॉन 44 स्किपिंग) के लिए अमेरिकी प्रबंधित पहुंच कार्यक्रम (MAP) की घोषणा की

1टीपी2टी: 1टीपी8टी

FDA वर्तमान में DMD कार्डियोमायोपैथी के लिए Capricor के एलोजेनिक सेल उपचार के लिए बायोलॉजिक्स लाइसेंस आवेदन की समीक्षा कर रहा है। और पढ़ें: डीएमडी में 1टीपी82टी के महत्वपूर्ण चरण 3 होप-3 अध्ययन

यदि मंजूरी मिल जाती है, तो Deramiocel DMD कार्डियोमायोपैथी के विशेष उपचार के लिए पहली दवा होगी। लगभग सभी रोगियों को वयस्कता तक हृदय संबंधी समस्याएं हो जाती हैं, जिससे यह बीमारी से होने वाली मृत्यु का प्रमुख कारण बन जाता है। एजेंसी के सुझावों के आधार पर, Capricor ने FDA की पूर्ण मंजूरी के लिए आवेदन किया है, जो DMD बाजार में असामान्य है क्योंकि अधिकांश दवाएं FDA के त्वरित अनुमोदन कार्यक्रम के माध्यम से अनुमोदित होती हैं। और पढ़ें: डेरामियोसेल क्या है?

Dyne Therapeutics: डायन-251

अपनी अगली पीढ़ी की एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी, डायन-251 (जो FDA इनपुट पर आधारित है) के लिए शीघ्र अनुमोदन प्राप्त करने के उद्देश्य से, डायन कंपनी एक महत्वपूर्ण परीक्षण के लिए प्रतिभागियों की भर्ती कर रही है। डायस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति को एक वैकल्पिक परिणाम के रूप में उपयोग किया जाएगा। और पढ़ें: Dyne Therapeutics एक्सॉन 51 स्किपिंग थेरेपी (DYNE-251) के लिए 2026 की दूसरी तिमाही में त्वरित अनुमोदन के लिए आवेदन करेगा

Wave Life Sciences: WVE-N531

मरीजों की आवश्यकताओं का मूल्यांकन करने के बाद, Wave Life Sciences के सीईओ पॉल बोलनो ने कहा कि अधिक सफल उपचार का रास्ता उच्च डिस्ट्रोफिन उत्पादन और सुसंगत अभिव्यक्ति के लिए बेहतर कोशिका वितरण है।

फेज II अध्ययन के छह महीने के अंतरिम विश्लेषण से पता चला कि वेव के WVE-N531 (एक एक्सॉन 53 स्किपिंग) ने सभी रोगियों में लगातार 9% डिस्ट्रोफिन अभिव्यक्ति प्रदर्शित की। बोल्नो के अनुसार, इसके परिणामस्वरूप मांसपेशियों का स्वास्थ्य बेहतर हुआ और मांसपेशियों की चोट के बायोमार्कर, क्रिएटिन काइनेज का रक्त स्तर कम हो गया। और पढ़ें: ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी के लिए WVE-N531 एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी चरण 2 क्लिनिकल परीक्षण शुरू

और पढ़ें: ड्यूशेन के लिए नैदानिक परीक्षण (सभी शोधों की सूची)

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