Sechs DMD-Forschungsprojekte, die Sie 2026 weiterverfolgen sollten

Trotz bedeutender Fortschritte in den letzten zehn Jahren für DMD-Patienten besteht weiterhin ein erheblicher ungedeckter Bedarf. Um diesem Bedarf gerecht zu werden, entwickeln verschiedene Unternehmen wie Satellos, Regenxbio, Wave, Dyne und Avidity experimentelle Therapien mit dem Ziel einer höheren Wirksamkeit und breiteren Verfügbarkeit.

2026 könnte ein Durchbruchsjahr für die Duchenne-Muskeldystrophie-Forschung werden. Obwohl in den letzten Jahren mehrere Therapien auf den Markt gekommen sind, besteht weiterhin ein erheblicher ungedeckter Bedarf für Kinder mit DMD. Da jedoch mehrere Unternehmen an Therapien der nächsten Generation arbeiten und die Branche nun etablierte regulatorische Rahmenbedingungen geschaffen hat, erwarten Experten neue Behandlungsmöglichkeiten.

Mehrere Unternehmen, darunter Satellos, Dyne, Avidity und Wave Life Sciences, arbeiten derzeit an Lösungen für diesen Bedarf. Angesichts der Entwicklung einer neuen Generation von Exon-Skipping-Therapien und der von Regenxbio und Solid Bio angebotenen Gentherapien besteht Grund zur Annahme, dass bald weitere DMD-Behandlungen verfügbar sein werden. >> Weiterlesen: Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation für DMD

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Satellos: SAT-3247

Satellos gab den Beginn einer Phase-2A-Studie mit SAT-3247 (NCT07287189) bei ambulanten Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie im Alter von 7 bis 10 Jahren bekannt. In dieser Studie werden zwei Dosierungen von SAT-3247 über 12 Wochen in einem randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten, intrawöchentlichen Behandlungsschema untersucht, um die optimale Dosis, Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufige Wirksamkeit zu bestimmen. Mehr erfahren: Phase-2A-Studie (BASECAMP) von SAT-3247

Regenxbio: RGX-202

Mit RGX-202, das sich derzeit in einer entscheidenden Forschungsphase befindet, konkurriert Regenxbio auf dem Markt für Gentherapien mit Sareptas Elevidys.

Für das Experiment werden 30 Patienten rekrutiert, die mindestens ein Jahr alt sind. Damit ist die Gesamtpopulation jünger als bei Elevidys‘ bestehendem Label. Laut Kelly waren die ersten Ergebnisse einer kleinen Patientengruppe, die im November 2024 veröffentlicht wurden, „äußerst ermutigend“ und zeigten Verbesserungen bei Kraft- und Zeitfunktionstests sowie ein solides Sicherheitsprofil. Regenxbio rechnet damit, im Jahr 2026 einen BLA einzureichen.

Die Größe des DMD-Gens, das für das AAV-Transportvehikel einfach zu groß ist, stellt laut Kelly ein großes Hindernis für die Gentherapie auf diesem Gebiet dar. Daher wird eine verkürzte Form verwendet, deren Endprodukt jedoch nicht so gut funktionieren kann wie das Protein in voller Größe. Im Vergleich zu Elevidys ermöglicht die Architektur von Regenxbio eine etwas größere Version des Gens.

Kelly ist gespannt darauf, die Ergebnisse einer früheren Studie mit einer größeren Patientenzahl zu sehen. Sollte sie sich als erfolgreich erweisen, bietet sie Eltern, die nach einer Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie suchen, seiner Meinung nach eine weitere Option und Chance. Mehr erfahren: REGENXBIO gibt den Abschluss der entscheidenden Patientenrekrutierung für RGX-202 bekannt und startet die kommerzielle Produktion im Rahmen des Gentherapieprogramms für Duchenne.

Avidity Biosciences: Del-Zota

Durch die Konzentration auf Exon 44, für das es derzeit keine zugelassenen Medikamente gibt, ist Avidity möglicherweise in der Lage, eine Behandlung für das 6% von DMD-Patienten bereitzustellen, die anfällig für das Überspringen von Exon 44 sind.

Laut Michael Kelly, dem wissenschaftlichen Leiter von CureDuchenne, steigerte Delpacibart Zotadirsen (Del-Zota) in einer Phase-I/II-Studie die Dystrophinproduktion bei DMD-Patienten auf erstaunliche 25% der normalen Funktion. Dies ist einer der besten Beweise für Exon-Skipping, die bei einem Medikament beobachtet wurden. Darüber hinaus senkte Del-Zota die Kreatinkinase auf fast normale Werte.

Das Unternehmen beabsichtigt, Mitte 2026 einen Zulassungsantrag (BLA) einzureichen. Weitere Ergebnisse der offenen Erweiterungsstudie Explore44 werden in diesem Jahr erwartet. Del-Zota hat bereits den Fast-Track-Status und den Orphan-Drug-Status von FDA erhalten. Weiterlesen: Avidity Biosciences kündigt US Managed Access Program (MAP) für die Prüftherapie del-zota (Exon 44 Skipping) an

Capricor Therapeutics: Deramiocel

Die Prüfstelle FDA prüft derzeit einen Zulassungsantrag für das Biologikum Capricor zur allogenen Zelltherapie der DMD-Kardiomyopathie. >> Mehr lesen: Entscheidende Phase-3-Studie HOPE-3 zu Deramiocel bei DMD

Bei Zulassung wäre Deramiocel das erste Medikament zur spezifischen Behandlung der Kardiomyopathie bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Fast alle Patienten entwickeln bis zum Erwachsenenalter Herzprobleme, die die häufigste Todesursache bei dieser Erkrankung darstellen. Auf Anregung der Behörde hat Capricor die vollständige Zulassung nach FDA beantragt, was im DMD-Markt ungewöhnlich ist, da die meisten Medikamente über das beschleunigte Zulassungsprogramm von FDA zugelassen werden. Mehr lesen: Was ist Deramiocel?

Dyne Therapeutics: Dyn-251

Um eine schnelle Zulassung für seine Exon-51-Skipping-Therapie der nächsten Generation, Dyne-251, basierend auf der FDA-Mutation, zu erhalten, rekrutiert Dyne derzeit Teilnehmer für eine Zulassungsstudie. Die Dystrophin-Expression wird als Surrogatparameter verwendet. Mehr lesen: Dyne Therapeutics wird im zweiten Quartal 2026 einen Antrag auf beschleunigte Zulassung für die Exon-51-Skipping-Therapie (DYNE-251) stellen.

Wave Life Sciences: WVE-N531

Nach der Auswertung der Patientenbedürfnisse erklärte Wave Life Sciences-CEO Paul Bolno, der Weg zu einer erfolgreicheren Behandlung liege in einer verbesserten Zellverteilung für eine höhere Dystrophinproduktion und konsistente Expression.

Die Zwischenanalyse der Phase-II-Studie nach sechs Monaten ergab, dass Waves WVE-N531 (ein Exon-53-Skipping) bei allen Patienten konsistent eine 9%-Dystrophin-Expression aufwies. Laut Bolno führte dies zu einem gesünderen Muskelbild und reduzierten Blutwerten der Kreatinkinase, einem Biomarker für Muskelschäden. Mehr lesen: Klinische Phase-2-Studie zur Exon-Skipping-Therapie WVE-N531 für Duchenne-Muskeldystrophie beginnt

Mehr lesen: Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)

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