Wie geht es weiter mit Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), nachdem sich die Pharmariesen aus der AAV-basierten Gentherapieforschung zurückgezogen haben?

Leitartikel DMD-Krieger -
Adeno-associated virus (AAV) vectors were once heralded as the answer to delivering gene therapies, but in recent years, their...

Mikrodystrophin: 5 kritische Fragen, die jeden beschäftigen

DMD DMD-Krieger -
Mikrodystrophin und Volldystrophin spielen eine entscheidende Rolle bei der Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne (DMD), einer genetischen Störung, die … verursacht.

Die ultraschallvermittelte Verabreichungsmethode SonoThera kann Dystrophin in voller Länge an Zellen abgeben

Pressemitteilungen DMD-Krieger -
Die Ergebnisse der Studie, die derzeit für die Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) durch SonoThera entwickelt werden, zeigen die …
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Wir möchten nicht, dass Kinder an einer Krankheit sterben, die heilbar ist. Wir möchten Familien Hoffnung geben und sicherstellen, dass alle Kinder mit DMD behandelt werden und ihre Gesundheit wiedererlangen.

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