IPS HEART will mit zwei regenerativen Zelltherapien die vollständige Dystrophin-Produktion bei Duchenne-Muskeldystrophie wiederherstellen
IPS HEART hat einen weiteren wichtigen regulatorischen Meilenstein bekannt gegeben, nachdem ISX9-CPC, seine experimentelle Herzmuskeltherapie für Duchenne, den FDA-Status für seltene pädiatrische Erkrankungen erhalten hat...
GEN6050X-Medikament zur Exon-50-Skipping-Basenbearbeitung: Einjahresergebnisse zeigen ermutigende Fortschritte bei Duchenne-Muskeldystrophie
Das von GenAssist Therapeutics entwickelte Basen-Editing-Medikament GEN6050X, das Exon 50 überspringt, erregt zunehmend Aufmerksamkeit als eine der ersten Basen-Editing-Therapien...
Dyne Therapeutics gibt die Annahme des US-amerikanischen Zulassungsantrags (BLA) für Z-Rostudirsen, eine Exon-51-Skipping-Therapie für Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), unter der Nummer FDA bekannt.
Familien, die von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) betroffen sind, erhielten ermutigende Nachrichten, da Dyne Therapeutics bekannt gab, dass die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) die Zulassung erteilt hat...
Santhera erweitert Biomedica-Abkommen zur Ausweitung des AGAMREE-Vertriebs (Vamorolone) auf Zentralasien und den Kaukasus
Santhera gibt heute die Erweiterung seines exklusiven Vertriebsabkommens mit Biomedica für AGAMREE (Vamorolon) bekannt und dehnt die Partnerschaft auf Georgien, Kasachstan, Belarus, Aserbaidschan und weitere Länder aus.
Sechsmonatige Ergebnisse der TRAILHEAD-Studie zeigen reduziertes Muskelfett und niedrigere CK-Werte bei Erwachsenen mit Duchenne-Muskeldystrophie
Neue Zwischenergebnisse nach sechs Monaten aus der klinischen Studie TRAILHEAD deuten darauf hin, dass SAT-3247 zur Verbesserung der Muskelgesundheit und zum Erhalt der körperlichen Funktion bei Erwachsenen beitragen kann, die...