REGENXBIO schließt Bestätigungsstudie zu RGX-202 für Duchenne-Muskeldystrophie ab
REGENXBIO hat den Abschluss der Patientenbehandlung in der Bestätigungsstudie zu RGX-202, seinem Gentherapie-Prüfpräparat für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), bekannt gegeben.
GEn1E Lifesciences und GEn-1123: Ein neuer Ansatz der Präzisionsmedizin für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) hat dem Prüfpräparat GEn-1123 sowohl den Orphan-Drug-Status (ODD) als auch den Status eines Arzneimittels für seltene pädiatrische Erkrankungen (RPDD) verliehen.
RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression – wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch.
REGENXBIO gab kürzlich positive Ergebnisse der Phase-3-Studie AFFINITY DUCHENNE bekannt, in der RGX-202, eine Gentherapie in der Erprobung für Duchenne, untersucht wird...
Entrada Therapeutics gibt Ergebnisse der Phase 1/2 für ENTR-601-44 bei Duchenne-Muskeldystrophie bekannt
Entrada Therapeutics gab erste Ergebnisse der klinischen Studie zu ENTR-601-44 bekannt, einer experimentellen Behandlung für Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Therapie ist für … vorgesehen.
Europäische Kommission erteilt SGT-003 den Orphan-Drug-Status für Duchenne-Muskeldystrophie
Die Europäische Kommission hat SGT-003, einer vielversprechenden Gentherapie, die von Solid Biosciences entwickelt wurde, den Status eines Arzneimittels für seltene Leiden (Orphan Drug) zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie verliehen.