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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics has announced positive initial results from its Exon 45 Skipping Study, ELEVATE-45-201, evaluating ENTR-601-45 in people with Duchenne muscular dystrophy (Duchenne). The first group of participants showed a favorable safety profile and a small increase in dystrophin production after receiving the initial dose. The findings are an...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics has received clearance to test the highest dose in its Exon 44 Skipping Study for Duchenne muscular dystrophy (DMD). The independent Data Monitoring Committee (DMC) has recommended starting Cohort 3 at 18 mg/kg in the ELEVATE-44-201 clinical trial, following its review of available safety and pharmacokinetic data...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...
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Satellos schließt die Rekrutierung für die Phase-2-Studie mit Forazapadin zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ab
Satellos Bioscience hat den Abschluss der Patientenrekrutierung für BASECAMP, eine klinische Phase-2-Studie, bekannt gegeben...
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Exegenesis Bio und Modalis arbeiten zusammen, um MDL-201 für die Duchenne-Muskeldystrophie voranzubringen
Die Exegenesis Bio und Modalis Therapeutics Corporation haben eine Forschungskooperation und einen Lizenzvertrag bekannt gegeben...
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Satellos' Duchenne-Medikament SAT-3247 erhält offiziellen WHO-Namen: Forazapadin
Satellos Bioscience hat bekannt gegeben, dass sein experimentelles Medikament SAT-3247 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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FDA akzeptiert Del-zota-Antrag auf beschleunigte Prüfung in DMD44
Die US-amerikanische Arzneimittelbehörde FDA (FDA) hat den Antrag auf Zulassung eines Biologikums (BLA) angenommen...
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NewBiologix und Synastra kooperieren, um die Herstellung von DMD-Gentherapien voranzutreiben
Eine neue internationale Kooperation vereint biotechnologische Expertise aus der Schweiz und der Türkei, um...
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ANVISA annulliert die Elevidys-Registrierung in Brasilien
Die brasilianische Gesundheitsbehörde ANVISA hat die Registrierung von Elevidys, einem Gen, annulliert...
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FDA ermöglicht erweiterte Teilnehmerzahl an der DMD-Zelltherapiestudie Signature Biologics
Signature Biologics hat bekannt gegeben, dass die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde (FDA) die Zulassung erteilt hat...
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Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...