DMD
Was ist eine Exon-Deletion? Exon-Deletionen bei Duchenne-Muskeldystrophie verstehen
Was ist eine Exon-Deletion und warum ist sie bei der Duchenne-Muskeldystrophie relevant? Eine Exon-Deletion liegt vor, wenn ein oder mehrere Abschnitte eines Gens fehlen, was die Produktion eines lebenswichtigen Proteins beeinträchtigen kann. Bei DMD treten diese Deletionen im DMD-Gen auf, das die Anweisungen für die Proteinsynthese enthält.
DMD
Phasen klinischer Studien: Vollständiger Leitfaden zur Arzneimittelentwicklung
Das Verständnis der Phasen klinischer Studien kann Familien helfen, den Weg eines potenziellen Medikaments von der Laborforschung bis zur möglichen Zulassung und dem breiteren Patientenzugang nachzuvollziehen. Wenn Familien hören, dass sich eine Behandlung in Phase 1, Phase 2 oder Phase 3 befindet, kann die Terminologie verwirrend sein. Jede Phase...
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DMD
Exon-45-Skipping bei DMD: Deletionen und Mutationen, die in Frage kommen könnten
In den letzten Jahren hat sich das Exon-Skipping als vielversprechende therapeutische Strategie für... herausgestellt.
DMD
Mutationen und Deletionen, die für Exon 44-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind
Deletionen, die für das Überspringen von Exon 44 geeignet sind, sind spezifische genetische Veränderungen im DMD-Gen...
DMD
20 wichtige Dinge, die Sie über genetische Tests auf DMD wissen müssen
Die genetische Untersuchung auf Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) beinhaltet die Analyse der DNA einer Person, um...
DMD
Mutationen, die für Exon 50-Skipping-Therapien bei Duchenne-Muskeldystrophie geeignet sind
Mutationen, die ein Überspringen von Exon 50 ermöglichen, sind ein wichtiges Thema bei der Duchenne-Muskeldystrophie...
DMD
Kreatinkinase-Spiegel bei Duchenne-Muskeldystrophie: Normalwerte, erhöhte CK-Werte, Diagnose, Bluttests und häufig gestellte Fragen
Der Kreatinkinasespiegel bei Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist oft einer der...
DMD
Wie kann mein Kind an klinischen Studien zu Duchenne teilnehmen?
Wenn bei Ihrem Kind Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) diagnostiziert wurde, könnten Sie...
DMD
Becker-Muskeldystrophie (BMD): Symptome, Ursachen, Behandlungen und Lebenserwartung
Die Becker-Muskeldystrophie (BMD) ist eine genetische neuromuskuläre Erkrankung, die durch fortschreitende Muskelschwäche gekennzeichnet ist...
DMD
Dystrophin-Gen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Funktion, Mutationen und Behandlungsmethoden
Das Dystrophin-Gen ist bei der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) der zentrale Faktor, der der Erkrankung zugrunde liegt...
DMD
Leidet mein Kind unter Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD)?
Wenn Eltern sich die Frage stellen: “Hat mein Sohn DMD?”, finden sie sich oft...
DMD
Auswirkungen von Exon-Deletionen und Isoform-Defizienzen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine schwere, fortschreitende neuromuskuläre Erkrankung, die durch Mutationen in … verursacht wird.
DMD
Nukleotide bei Duchenne-Muskeldystrophie: Ein vollständiger Leitfaden zu DNA-Mutationen
Das Verständnis der Nukleotide bei der Duchenne-Muskeldystrophie ist unerlässlich, um zu begreifen, wie diese schwere Erkrankung entsteht...
DMD
Wie erkenne ich, ob mein Kind Muskeldystrophie hat? Wichtige Symptome, die Sie niemals ignorieren sollten
Das Verständnis der Symptome von Muskeldystrophie bei Kindern ist entscheidend für die Früherkennung und Behandlung. Viele...
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Entrada Therapeutics ENTR-601-45: Studie zum frühen Exon-45-Skipping zeigt erhöhte Dystrophinproduktion
Entrada Therapeutics hat positive erste Ergebnisse seiner Exon-45-Skipping-Studie ELEVATE-45-201 bekannt gegeben,...
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Entrada Therapeutics erhöht ENTR-601-44 auf 18 mg/kg in seiner Duchenne-Exon-44-Skipping-Studie
Entrada Therapeutics hat die Genehmigung erhalten, die höchste Dosis in seinem Exon 44 zu testen...
Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics hat vielversprechende präklinische Ergebnisse für SPM-2551, eine experimentelle Behandlung für Duchenne, bekannt gegeben...
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Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
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Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
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Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
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NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
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ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...