¿Qué es la deleción de exones y por qué es importante en la distrofia muscular de Duchenne? Una deleción de exones ocurre cuando faltan una o más secciones de un gen, lo que puede afectar la forma en que el cuerpo produce una proteína esencial. En la DMD, estas deleciones ocurren en el gen DMD, que contiene las instrucciones...

Comprender las fases de los ensayos clínicos puede ayudar a las familias a entender cómo un medicamento potencial pasa de la investigación de laboratorio a una posible aprobación y un mayor acceso de los pacientes. Cuando las familias escuchan que un tratamiento está en Fase 1, Fase 2 o Fase 3, la terminología puede resultar confusa. Cada etapa...