El brogidirsen (NS-089/NCNP-02) de NS Pharma es una terapia experimental para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) diseñada para pacientes con mutaciones en el gen de la distrofina susceptibles de omisión del exón 44. Los datos de eficacia y seguridad a cinco años del desarrollo clínico de brogidirsen se presentaron en el 31.º Congreso Internacional anual de la Sociedad Mundial del Músculo, celebrado en Hiroshima, Japón, del 29 de septiembre al 3 de octubre de 2026.
NS Pharma, Inc., con sede en Paramus, Nueva Jersey, es una empresa biofarmacéutica centrada en enfermedades raras y filial de Nippon Shinyaku Co., Ltd., con sede en Kioto, Japón. Brogidirsen fue codescubierto por Nippon Shinyaku y el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP) como tratamiento experimental para pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) cuyas mutaciones genéticas son susceptibles de tratamiento mediante la omisión del exón 44. Más información: Mutaciones y deleciones susceptibles de terapias de omisión del exón 44
Los resultados presentados recientemente provienen de un ensayo clínico iniciado por el investigador y llevado a cabo por NCNP, y de su estudio de extensión abierto realizado por Nippon Shinyaku. Los estudios evaluaron la eficacia y la seguridad de brogidirsen en seis participantes que recibieron dosis intravenosas semanales.
Función motora mantenida durante más de cinco años.
Uno de los hallazgos clave fue el mantenimiento de la función motora entre los participantes que permanecieron ambulatorios durante el estudio. La evaluación demostró que la función motora se mantuvo o mejoró en estos participantes.
La función de las extremidades superiores se mantuvo en todos los participantes, incluso en aquellos que perdieron la capacidad de caminar durante el transcurso del estudio. Estos hallazgos formaron parte de la evaluación de cinco años de los participantes que recibieron tratamiento a largo plazo con brogidirsen.
Los resultados proporcionan datos clínicos sobre los resultados funcionales durante un período prolongado de tratamiento y sugieren el potencial de brogidirsen para ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes con DMD que son susceptibles a la omisión del exón 44.
No se han notificado efectos adversos graves relacionados con el tratamiento.
Los resultados de seguridad a cinco años fueron otra parte importante de la presentación. Tras recibir brogidirsen durante cinco años, los participantes no experimentaron eventos adversos graves relacionados con la administración prolongada de brogidirsen.
El estudio tampoco reportó casos de anafilaxia relacionados con el tratamiento, y no hubo interrupciones en el mismo durante el período de cinco años.
Según los datos presentados, estos hallazgos indican un perfil de seguridad aceptable para la administración a largo plazo en los participantes evaluados en el estudio.
Comparación con la historia natural de la distrofia muscular de Duchenne
Los investigadores también compararon varias medidas funcionales con datos sobre la historia natural de la distrofia muscular de Duchenne (DMD). En varias medidas, los resultados funcionales observados en el estudio coincidieron favorablemente con la historia natural de la enfermedad.
La compañía afirmó que los hallazgos sugieren que brogidirsen podría tener el potencial de ralentizar la progresión de la enfermedad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne cuyas mutaciones son susceptibles de ser tratadas mediante la omisión del exón 44.
Sin embargo, el ensayo de extensión aún está en curso. El estudio continuará investigando la eficacia y la seguridad de la administración a largo plazo de brogidirsen.
Estudio global de fase II en curso
Además del estudio de extensión en curso, Nippon Shinyaku y su filial NS Pharma están llevando a cabo un estudio global de fase II de brogidirsen.
Los datos de cinco años presentados en el Congreso de la Sociedad Mundial de Músculo proporcionan información clínica a largo plazo de seis participantes tratados con brogidirsen intravenoso semanal. Los resultados incluyen observaciones sobre la función motora, la función de las extremidades superiores, la seguridad y comparaciones con datos sobre la historia natural de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La terapia Brogidirsen sigue siendo experimental, y los estudios en curso proporcionarán información adicional sobre su eficacia y seguridad en pacientes con distrofia muscular de Duchenne que son candidatos a la omisión del exón 44.
Descubra más: Mapa de ubicaciones de ensayos clínicos sobre la distrofia muscular de Duchenne
