Secretome Therapeutics ha anunciado el inicio de THRIVE-2, un estudio clínico de fase 2 que evalúa su terapia experimental STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El estudio ya está abierto a la inscripción de participantes, y se espera que el primer participante se inscriba próximamente.
¿Qué es THRIVE-2?
THRIVE-2 está diseñado como un ensayo clínico de fase 2, multicéntrico, multidosis y abierto. Los investigadores evaluarán tanto la seguridad como la posible eficacia de STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Una característica importante del estudio es su enfoque tanto en el músculo esquelético como en la función cardíaca. Esto es especialmente relevante en la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ya que la enfermedad afecta a más músculos que los responsables del movimiento. El daño progresivo al corazón también puede convertirse en una parte importante de la enfermedad con el tiempo.
El comunicado describe la distrofia muscular de Duchenne (DMD) como una afección que implica daño muscular continuo, inflamación crónica y fibrosis. Estos procesos pueden contribuir a la pérdida progresiva de la función del músculo esquelético y cardíaco.
¿Qué es STM-01?
STM-01 es una terapia biológica experimental derivada de células progenitoras cardíacas neonatales (nCPC).
En lugar de diseñarse específicamente para reemplazar la proteína distrofina faltante, STM-01 se está desarrollando en torno a un enfoque terapéutico diferente. Según Secretome Therapeutics, la terapia pretende utilizar la actividad regenerativa de los factores liberados por estas células, conocidos como Secretome.
La empresa afirma que estos factores bioactivos de origen natural tienen propiedades antiinflamatorias y antifibróticas. El objetivo es influir en las vías biológicas implicadas en la inflamación crónica, la fibrosis y la reparación de los tejidos.
En términos sencillos, este enfoque tiene como objetivo abordar algunos de los procesos biológicos que contribuyen al daño muscular y tisular continuo en la distrofia muscular de Duchenne, en lugar de corregir directamente la mutación genética subyacente.
¿Por qué son importantes la inflamación y la fibrosis?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) provoca lesiones musculares repetidas. Con el tiempo, el tejido muscular dañado puede ser reemplazado por tejido graso y fibrótico. La inflamación crónica también puede contribuir a este proceso.
Según los investigadores que participan en el estudio THRIVE-2, atacar la inflamación y la fibrosis podría abordar mecanismos importantes involucrados en la lesión y la remodelación de los tejidos.
Sin embargo, STM-01 sigue siendo una terapia en fase de investigación. Los hallazgos preclínicos no permiten determinar si el tratamiento será seguro o eficaz en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD). El objetivo de la investigación clínica de fase 2 es recopilar datos clínicos en humanos que ayuden a responder esas preguntas.
¿Qué han demostrado los estudios preclínicos?
El comunicado informa que, en estudios preclínicos comparativos directos, STM-01 produjo mayores mejoras en la función cardíaca y mayores reducciones en la fibrosis cardíaca que otros enfoques con células madre. Estos hallazgos fueron citados por un investigador que participa en THRIVE-2.
Estos resultados son prometedores y dan pie a futuras investigaciones, pero no deben interpretarse como prueba de que STM-01 proporcionará los mismos beneficios en los pacientes. Se necesitan ensayos clínicos para determinar si los hallazgos de laboratorio y preclínicos se traducen en resultados significativos para las personas.
¿Qué pasa después?
Se espera que el estudio THRIVE-2 proporcione información adicional sobre STM-01 en personas con distrofia muscular de Duchenne (DMD), incluyendo su seguridad y sus posibles efectos sobre el músculo esquelético y cardíaco.
La empresa declaró que la información sobre los centros clínicos participantes y los criterios de elegibilidad estará disponible a través de ClinicalTrials.gov a medida que los centros comiencen a inscribir participantes.
La base de datos ClinicalTrials.gov es mantenida por la Biblioteca Nacional de Medicina de los Estados Unidos y proporciona información sobre los estudios clínicos registrados y sus resultados.
Para la comunidad de pacientes con distrofia muscular de Duchenne, THRIVE-2 representa un nuevo esfuerzo de investigación clínica que explora una estrategia de tratamiento centrada en la inflamación, la fibrosis y la reparación tisular. Los datos clínicos que se publiquen próximamente serán cruciales para determinar si STM-01 puede traducir su potencial preclínico en beneficios significativos para las personas con distrofia muscular de Duchenne.
Descubra más: Mapa de ubicaciones de ensayos clínicos sobre la distrofia muscular de Duchenne
