Secretome Therapeutics公司宣布启动THRIVE-2研究，这是一项评估其在研疗法STM-01治疗杜氏肌营养不良症（DMD）患者的II期临床研究。该研究现已开始招募患者，预计首位受试者将很快入组。.
THRIVE-2是什么？
THRIVE-2 是一项多中心、多剂量、开放标签的 II 期临床试验。研究人员将评估 STM-01 在 DMD 患者中的安全性和潜在疗效。.
该研究的一个重要特点是它同时关注骨骼肌和心脏功能。. 这一点在杜氏肌营养不良症（DMD）中尤为重要，因为这种疾病影响的不仅仅是负责运动的肌肉。随着时间的推移，心脏的进行性损伤也可能成为该疾病的重要组成部分。.
公告将杜氏肌营养不良症（DMD）描述为一种涉及持续性肌肉损伤、慢性炎症和纤维化的疾病。这些过程会导致骨骼肌和心肌功能逐渐丧失。.
STM-01是什么？
STM-01 是一种源自新生儿心脏祖细胞 (nCPC) 的研究性生物疗法。.
STM-01 的设计目的并非专门为了替代缺失的肌营养不良蛋白，而是围绕着不同的治疗方法进行开发。. 根据 Secretome Therapeutics 的说法，该疗法旨在利用这些细胞释放的因子的再生活性，即 Secretome。.
该公司表示，这些天然存在的生物活性因子具有抗炎和抗纤维化特性。. 目标是影响与慢性炎症、纤维化和组织修复相关的生物学途径。.
简单来说，该方法旨在解决导致 DMD 持续肌肉和组织损伤的一些生物学过程，而不是直接纠正潜在的基因突变。.
炎症和纤维化为何如此重要？
DMD会导致反复的肌肉损伤。随着时间的推移，受损的肌肉组织会被脂肪和纤维组织所取代。慢性炎症也会加速这一过程。.
据参与 THRIVE-2 研究的研究人员称，针对炎症和纤维化可能有助于解决组织损伤和重塑中涉及的重要机制。.
然而，STM-01 仍是一种研究性疗法。. 临床前研究结果无法确定该疗法对杜氏肌营养不良症患者是否安全有效。二期临床试验的目的是收集人体临床数据，以帮助解答这些问题。.
临床前研究结果如何？
该公告称，在直接对比的临床前研究中，STM-01 在改善心脏功能和减少心肌纤维化方面优于其他几种干细胞疗法。这些发现被参与 THRIVE-2 研究的一位研究人员引用。.
这些结果为进一步研究提供了令人鼓舞的方向，但不应被解读为STM-01能够为患者带来相同益处的证据。临床试验对于确定实验室和临床前研究结果是否能够转化为对患者有意义的疗效至关重要。.
接下来会发生什么？
THRIVE-2 有望提供有关 STM-01 在 DMD 患者中的更多信息，包括其安全性以及对骨骼肌和心肌的潜在影响。.
该公司表示，随着各临床试验中心开始招募参与者，有关参与临床试验中心和资格标准的信息将通过 ClinicalTrials.gov 提供。.
ClinicalTrials.gov 由美国国家医学图书馆维护，提供有关已注册临床研究及其结果的信息。.
对于杜氏肌营养不良症患者群体而言，THRIVE-2 代表着又一项探索以炎症、纤维化和组织修复为重点的治疗策略的临床研究。即将公布的临床数据对于了解 STM-01 能否将其临床前潜力转化为对杜氏肌营养不良症患者切实有效的治疗至关重要。.
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