Secretome Therapeutics ने ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) से पीड़ित लोगों में अपनी प्रायोगिक चिकित्सा STM-01 का मूल्यांकन करने वाले चरण 2 के नैदानिक अध्ययन, THRIVE-2 की शुरुआत की घोषणा की है। अध्ययन के लिए नामांकन अब खुला है, और पहले प्रतिभागी के जल्द ही नामांकित होने की उम्मीद है।.
THRIVE-2 क्या है?
THRIVE-2 को एक बहुकेंद्रीय, बहु-खुराक, ओपन-लेबल चरण 2 नैदानिक परीक्षण के रूप में डिज़ाइन किया गया है। शोधकर्ता DMD से पीड़ित लोगों में STM-01 की सुरक्षा और संभावित प्रभावकारिता दोनों का मूल्यांकन करेंगे।.
इस अध्ययन की एक महत्वपूर्ण विशेषता यह है कि इसमें कंकाल की मांसपेशियों और हृदय के कार्य दोनों पर ध्यान केंद्रित किया गया है।. डीएमडी में यह बात विशेष रूप से प्रासंगिक है क्योंकि यह रोग केवल गति के लिए जिम्मेदार मांसपेशियों को ही नहीं, बल्कि हृदय को होने वाली क्रमिक क्षति को भी प्रभावित करता है। समय के साथ हृदय को होने वाली क्षति भी इस रोग का एक महत्वपूर्ण हिस्सा बन सकती है।.
इस घोषणा में डीएमडी को एक ऐसी स्थिति के रूप में वर्णित किया गया है जिसमें मांसपेशियों में लगातार चोट, दीर्घकालिक सूजन और फाइब्रोसिस शामिल हैं। ये प्रक्रियाएं कंकाल और हृदय की मांसपेशियों के कार्य में क्रमिक हानि में योगदान कर सकती हैं।.
STM-01 क्या है?
एसटीएम-01 नवजात हृदय पूर्वज कोशिकाओं (एनसीपीसी) से प्राप्त एक प्रायोगिक जैविक चिकित्सा है।.
एसटीएम-01 को विशेष रूप से लापता डिस्ट्रोफिन प्रोटीन को बदलने के लिए डिज़ाइन किए जाने के बजाय, एक अलग चिकित्सीय दृष्टिकोण के आधार पर विकसित किया जा रहा है।. Secretome Therapeutics के अनुसार, इस थेरेपी का उद्देश्य इन कोशिकाओं द्वारा जारी किए गए कारकों की पुनर्योजी गतिविधि का उपयोग करना है, जिन्हें Secretome के रूप में जाना जाता है।.
कंपनी का कहना है कि इन प्राकृतिक रूप से पाए जाने वाले बायोएक्टिव कारकों में सूजन-रोधी और फाइब्रोटिक-रोधी गुण होते हैं।. इसका लक्ष्य दीर्घकालिक सूजन, फाइब्रोसिस और ऊतक मरम्मत में शामिल जैविक मार्गों को प्रभावित करना है।.
सरल शब्दों में कहें तो, इस दृष्टिकोण का उद्देश्य DMD में होने वाली मांसपेशियों और ऊतकों की निरंतर क्षति में योगदान देने वाली कुछ जैविक प्रक्रियाओं को संबोधित करना है, न कि अंतर्निहित आनुवंशिक उत्परिवर्तन को सीधे ठीक करना।.
सूजन और फाइब्रोसिस क्यों महत्वपूर्ण हैं?
डीएमडी के कारण मांसपेशियों में बार-बार चोट लगती है। समय के साथ, क्षतिग्रस्त मांसपेशी ऊतक वसा और रेशेदार ऊतक से बदल सकते हैं। दीर्घकालिक सूजन भी इस प्रक्रिया में योगदान दे सकती है।.
THRIVE-2 में शामिल जांचकर्ताओं के अनुसार, सूजन और फाइब्रोसिस को लक्षित करने से ऊतक क्षति और पुनर्निर्माण में शामिल महत्वपूर्ण तंत्रों को संभावित रूप से संबोधित किया जा सकता है।.
हालांकि, एसटीएम-01 अभी भी एक प्रायोगिक चिकित्सा पद्धति है।. प्रारंभिक नैदानिक निष्कर्षों से यह स्थापित नहीं किया जा सकता कि उपचार मधुमेह से पीड़ित लोगों के लिए सुरक्षित या प्रभावी होगा या नहीं। चरण 2 नैदानिक अनुसंधान का उद्देश्य मानव नैदानिक डेटा एकत्र करना है जो इन सवालों के जवाब देने में सहायक हो सकता है।.
पूर्व-नैदानिक अध्ययनों से क्या पता चला है?
इस घोषणा में बताया गया है कि प्रीक्लिनिकल अध्ययनों में, एसटीएम-01 ने कई अन्य स्टेम सेल पद्धतियों की तुलना में हृदय कार्यप्रणाली में अधिक सुधार और हृदय फाइब्रोसिस में अधिक कमी लाई। इन निष्कर्षों का हवाला थ्राइव-2 में भाग लेने वाले एक शोधकर्ता ने दिया।.
ये परिणाम आगे की जांच के लिए उत्साहजनक हैं, लेकिन इन्हें इस बात के प्रमाण के रूप में नहीं लिया जाना चाहिए कि STM-01 रोगियों को समान लाभ प्रदान करेगा। यह निर्धारित करने के लिए नैदानिक परीक्षण आवश्यक हैं कि प्रयोगशाला और पूर्व-नैदानिक निष्कर्ष लोगों के लिए सार्थक परिणाम देते हैं या नहीं।.
आगे क्या होता है?
THRIVE-2 से DMD से पीड़ित लोगों में STM-01 के बारे में अतिरिक्त जानकारी मिलने की उम्मीद है, जिसमें इसकी सुरक्षा और कंकाल और हृदय की मांसपेशियों पर संभावित प्रभाव शामिल हैं।.
कंपनी ने कहा कि भाग लेने वाले क्लिनिकल साइटों और पात्रता मानदंडों के बारे में जानकारी ClinicalTrials.gov के माध्यम से उपलब्ध कराई जाएगी जैसे ही साइटें प्रतिभागियों का नामांकन शुरू करेंगी।.
ClinicalTrials.gov का रखरखाव अमेरिकी राष्ट्रीय चिकित्सा पुस्तकालय द्वारा किया जाता है और यह पंजीकृत नैदानिक अध्ययनों और उनके परिणामों के बारे में जानकारी प्रदान करता है।.
ड्यूशेन समुदाय के लिए, THRIVE-2 एक और नैदानिक अनुसंधान प्रयास है जो सूजन, फाइब्रोसिस और ऊतक मरम्मत पर केंद्रित उपचार रणनीति की खोज कर रहा है। आने वाले नैदानिक डेटा से यह समझने में मदद मिलेगी कि क्या STM-01 अपनी पूर्व-नैदानिक क्षमता को DMD से पीड़ित लोगों के लिए सार्थक लाभ में बदल सकता है।.
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