Компания Secretome Therapeutics объявила о начале THRIVE-2, клинического исследования II фазы, оценивающего эффективность экспериментальной терапии STM-01 у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Набор участников в исследование открыт, и ожидается, что первый участник будет зарегистрирован в ближайшее время.
Что такое THRIVE-2?
THRIVE-2 — это многоцентровое, многодозовое, открытое клиническое исследование II фазы. Исследователи оценят как безопасность, так и потенциальную эффективность STM-01 у людей с мышечной дистрофией Дюшенна.
Важной особенностью исследования является его направленность как на функцию скелетных мышц, так и на функцию сердца. Это особенно актуально при мышечной дистрофии Дюшенна, поскольку заболевание поражает не только мышцы, отвечающие за движение. Со временем прогрессирующее повреждение сердца также может стать важной частью заболевания.
В объявлении ДМД описывается как заболевание, характеризующееся постоянным повреждением мышц, хроническим воспалением и фиброзом. Эти процессы могут способствовать прогрессирующей потере функции скелетных и сердечных мышц.
Что такое STM-01?
STM-01 — это экспериментальный биологический препарат, полученный из неонатальных кардиальных стволовых клеток (nCPCs).
Препарат STM-01 разрабатывается не для замены отсутствующего белка дистрофина, а с учетом другого терапевтического подхода. Согласно Secretome Therapeutics, терапия направлена на использование регенеративной активности факторов, выделяемых этими клетками, известных как Secretome.
Компания заявляет, что эти встречающиеся в природе биоактивные факторы обладают противовоспалительными и антифибротическими свойствами. Цель состоит в том, чтобы повлиять на биологические механизмы, участвующие в хроническом воспалении, фиброзе и регенерации тканей.
Проще говоря, этот подход направлен на устранение некоторых биологических процессов, которые способствуют продолжающемуся повреждению мышц и тканей при мышечной дистрофии Дюшенна, а не на прямую коррекцию лежащей в основе генетической мутации.
Почему воспаление и фиброз важны?
Мышечная дистрофия Дюшенна вызывает повторяющиеся повреждения мышц. Со временем поврежденная мышечная ткань может замещаться жировой и фиброзной тканью. Хроническое воспаление также может способствовать этому процессу.
По мнению исследователей, участвовавших в исследовании THRIVE-2, воздействие на воспаление и фиброз потенциально может помочь в решении важных механизмов, участвующих в повреждении и ремоделировании тканей.
Однако STM-01 по-прежнему остается экспериментальным препаратом. Доклинические исследования не позволяют установить, будет ли лечение безопасным или эффективным для людей с мышечной дистрофией Дюшенна. Цель второй фазы клинических исследований — сбор данных клинических испытаний на людях, которые помогут ответить на эти вопросы.
Что показали доклинические исследования?
В сообщении говорится, что в сравнительных доклинических исследованиях STM-01 продемонстрировал более значительное улучшение функции сердца и большее снижение фиброза миокарда, чем ряд других подходов с использованием стволовых клеток. На эти результаты ссылался исследователь, участвовавший в исследовании THRIVE-2.
Полученные результаты указывают на перспективные направления для дальнейших исследований, однако их не следует интерпретировать как доказательство того, что STM-01 обеспечит пациентам те же преимущества. Для определения того, подтверждаются ли результаты лабораторных и доклинических исследований значимыми результатами для людей, необходимы клинические испытания.
Что произойдет дальше?
Ожидается, что исследование THRIVE-2 предоставит дополнительную информацию о препарате STM-01 у людей с мышечной дистрофией Дюшенна, включая его безопасность и потенциальное воздействие на скелетные и сердечные мышцы.
Компания заявила, что информация об участвующих клинических центрах и критериях отбора будет доступна через ClinicalTrials.gov по мере того, как центры начнут набор участников.
База данных ClinicalTrials.gov поддерживается Национальной медицинской библиотекой США и предоставляет информацию о зарегистрированных клинических исследованиях и их результатах.
Для сообщества пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна исследование THRIVE-2 представляет собой еще одну попытку клинических исследований, направленных на разработку стратегии лечения, сфокусированной на воспалении, фиброзе и восстановлении тканей. Предстоящие клинические данные будут важны для понимания того, сможет ли STM-01 реализовать свой доклинический потенциал в значимых преимуществах для людей, живущих с мышечной дистрофией Дюшенна.
Узнайте больше: Карта мест проведения клинических исследований мышечной дистрофии Дюшенна
