Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах исследования SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, использующего технологию пропуска экзонов и РНК-содержащие лекарственные средства, включая антисмысловые олигонуклеотиды (АСО). Компания представила новые результаты на 22-й ежегодной конференции Общества олигонуклеотидной терапии (OTS) 2026. Результаты показали...
Пресс-релизы
Препарат STM-01 переходит во вторую фазу клинических испытаний для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Secretome Therapeutics объявила о начале THRIVE-2, клинического исследования II фазы, оценивающего эффективность экспериментальной терапии STM-01 у людей, страдающих мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). Набор участников в исследование открыт, и ожидается, что первый участник будет зарегистрирован в ближайшее время. Что такое THRIVE-2? THRIVE-2 — это многоцентровое, многодозовое исследование...
Продолжайте исследования
Исследовать
В рамках второй фазы клинических испытаний ринватерцепта первый пациент получил дозу Keros Therapeutics.
Компания Keros Therapeutics объявила о важном шаге в разработке ринватерцепта, экспериментального препарата...
Исследовать
Терапия тРНК препарата Tevard нацелена на нонсенс-мутации для восстановления полноразмерного дистрофина при мышечной дистрофии Дюшенна.
Терапия с использованием супрессорной тРНК Tevard может предложить новый способ борьбы с нонсенс-мутациями в...
Исследовать
Помимо микродистрофина: может ли полноразмерный дистрофин стать следующим шагом в генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна?
Ренчжи Хан, доктор философии из Университета Индианы, продвигает новое направление в генной терапии...
Исследовать
Исследования тРНК, изучающие нонсенс-мутации, вселяют новую надежду в лечение генетических заболеваний.
Исследователи из Университета Торонто, Университетской сети здравоохранения и детской больницы SickKids разработали...
Исследовать
Препарат PBGENE-DMD поступает в клинические испытания: первый пациент получил дозу в исследовании генного редактирования при мышечной дистрофии Дюшенна.
Precision BioSciences достиг важной вехи в редактировании генов, связанных с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД)...
Исследовать
HLB Panagene использует PNA-AOC в качестве нового подхода к лечению мышечной дистрофии Дюшенна.
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) остается серьезной проблемой для разработчиков лекарств, поскольку существует множество терапевтических...
Исследовать
Компания Sarcomatrix планирует провести первые клинические испытания препарата S-969 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна в 2027 году.
Для семей, затронутых мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), каждое новое клиническое достижение вселяет надежду...
Исследовать
Официально начались клинические испытания 3-й фазы DYNE-251 препарата Z-Ростудирсен для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Dyne Therapeutics объявила о начале третьей фазы клинических испытаний FORZETTO...
Исследовать
Del-Zota SAFARI44 Исследование 3-й фазы: новое исследование пропуска экзона 44 при мышечной дистрофии Дюшенна
Исследования мышечной дистрофии Дюшенна (МДД) продолжаются, и в связи с этим запущена...
Исследовать
BioMarin запускает 2-ю фазу клинических испытаний терапии с пропуском экзона 51 гена BMN 351 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания BioMarin Pharmaceutical официально начала новое расширенное исследование фазы 2 (NCT07573631), посвященное оценке эффективности BMN...
Исследовать
Компания Precision BioSciences объявила о начале фазы 1/2a исследования (FUNCTION-DMD) препарата PBGENE-DMD у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.
Компания Precision BioSciences объявила о начале клинических испытаний фазы 1/2a препарата PBGENE-DMD (NCT07429240) в...
Исследовать
Исследование ELEVIDYS ENHANCE: Начало 4-й фазы клинических испытаний для оценки безопасности и эффективности при мышечной дистрофии Дюшенна.
Исследование ENHANCE — это клиническое исследование 4-й фазы, предназначенное для оценки его эффективности в реальных условиях...
Последние статьи
Исследовать
В исследовании Sapreme Therapeutics сообщается о значительном восстановлении функции дистрофина в доклинических исследованиях с помощью SPM-2551 при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Sapreme Therapeutics объявила о многообещающих доклинических результатах применения SPM-2551, экспериментального препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Пресс-релизы
Deramiocel демонстрирует положительные результаты в исследовании HOPE-3 за 24 месяца при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Capricor Therapeutics сообщила о новых результатах исследования HOPE-3, в котором оценивалась эффективность препарата Deramiocel у людей...
Пресс-релизы
Ractigen Therapeutics сообщает о положительных результатах первых клинических испытаний RAG-18 на людях при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Ractigen Therapeutics представила положительные результаты первых испытаний на людях препарата RAG-18 (NCT07282652), экспериментального средства для лечения...
Пресс-релизы
Мутации Entrada Therapeutics и ENTR-601-44 демонстрируют дозозависимое пропускание экзона 44 в ранних фармакокинетических/фармакодинамических данных.
Entrada Therapeutics, ENTR-601-44 — это экспериментальная терапия, разработанная для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Пресс-релизы
Мутация Brogidirsen в гене NS Pharma демонстрирует 5-летние клинические данные у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которым показан пропуск экзона 44.
Брогидирсен (NS-089/NCNP-02) компании NS Pharma — это экспериментальный препарат для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанный...
Пресс-релизы
Данные ELEVIDYS WMS за 2026 год: что они показывают, а что нет.
Компания Sarepta Therapeutics представила новые данные по препарату ELEVIDYS (деландистроген моксепарвовек) на Всемирной конференции 2026 года...
Пресс-релизы
Завершился набор пациентов для исследования Satellos в рамках 2-й фазы клинических испытаний форазападина при мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Satellos Bioscience объявила о завершении набора пациентов в BASECAMP, клиническую фазу 2...
Пресс-релизы
Препарат STM-01 переходит во вторую фазу клинических испытаний для лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
Компания Secretome Therapeutics объявила о начале THRIVE-2, клинического исследования II фазы, оценивающего...