Исследование ELEVIDYS ENHANCE: Начало 4-й фазы клинических испытаний для оценки безопасности и эффективности при мышечной дистрофии Дюшенна.
Исследование ENHANCE — это клиническое исследование 4-й фазы, разработанное для оценки безопасности и эффективности препарата ELEVIDYS в реальных условиях у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна...
Генная терапия Medera для лечения кардиомиопатии, вызванной мышечной дистрофией Дюшенна, набирает обороты: препарат FDA получил статус ускоренного рассмотрения.
В области генной терапии кардиомиопатии, вызванной мышечной дистрофией Дюшенна, компания Medera Inc. получила статус ускоренного рассмотрения от Управления по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA)...
Генная терапия SGT-003: Начало 3-й фазы клинических исследований препарата INSPIRE DUCHENNE.
Компания Solid Biosciences сообщила об обнадеживающих промежуточных результатах продолжающегося клинического исследования INSPIRE DUCHENNE фазы 1/2, в рамках которого оценивается эффективность экспериментальной генной терапии SGT-003 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна...
Atossa Представлены новые результаты исследования (Z)-Endoxifen, демонстрирующие улучшение мышечной функции в мышиной модели мышечной дистрофии Дюшенна.
На клинической и научной конференции MDA 2026 в Орландо исследователи, работающие над препаратом Atossa Therapeutics, представили новые доклинические данные о препарате (Z)-endoxifen и его потенциальном применении...
Клиническое исследование Del-Zota III фазы SAFARI44 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна: дизайн исследования, данные и клиническое значение.
Клиническое исследование del-zota фазы 3 (SAFARI44) для лечения мышечной дистрофии Дюшенна представляет собой важный шаг на пути к разработке таргетных методов лечения для пациентов с генетическими заболеваниями, поддающимися лечению по экзону 44...