Целью исследования LE051 является оценка безопасности, переносимости и эффективности внутривенной терапии LE051 у пациентов с МДД, получающих лечение экзоном 51...
Было установлено, что у неходячих пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) DT-DEC01 (Dystrogen Therapeutics), экспериментальное лечение химерными клетками, экспрессирующими дистрофин (DEC), является безопасным...
Сообщество Мадрида достигло значительного прогресса в терапии мышечной дистрофии Дюшенна — дегенеративного заболевания, от которого до сих пор не существует лекарства...