Estudo ELEVIDYS ENHANCE: Inicia-se um ensaio clínico de Fase 4 para avaliar a segurança e a eficácia na distrofia muscular de Duchenne.
O estudo ENHANCE é um ensaio clínico de Fase 4 concebido para avaliar a segurança e a eficácia do ELEVIDYS no mundo real em pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
A terapia gênica Medera para cardiomiopatia distrofia muscular de Duchenne ganha impulso com a designação de via rápida para FDA.
Um avanço promissor na terapia genética para a cardiomiopatia de DMD surgiu com a concessão da designação de Via Rápida (Fast Track) pela Medera Inc. à Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA).
Terapia gênica SGT-003: estudo de fase 3 com INSPIRE DUCHENNE tem início.
A Solid Biosciences divulgou resultados provisórios encorajadores de seu estudo clínico de Fase 1/2 em andamento, o INSPIRE DUCHENNE, que avalia a terapia gênica experimental SGT-003 para distrofia muscular de Duchenne...
Atossa Apresenta Nova Pesquisa (Z)-Endoxifen Mostrando Melhora da Função Muscular em Modelo de Camundongo com Duchenne
Na Conferência Clínica e Científica da MDA de 2026, em Orlando, pesquisadores da Atossa Therapeutics apresentaram novos dados pré-clínicos sobre a (Z)-endoxifen e seu potencial uso...
Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44 para distrofia muscular de Duchenne: desenho do estudo, dados e significado clínico.
O ensaio clínico de fase 3 del-zota SAFARI44 para distrofia muscular de Duchenne representa um passo importante no desenvolvimento de tratamentos direcionados para pacientes com alterações genéticas passíveis de modificação pelo éxon 44...