Comunicados de imprensa
O medicamento STM-01 entra na Fase 2 de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne.
A Secretome Therapeutics anunciou o início do THRIVE-2, um estudo clínico de Fase 2 que avalia sua terapia experimental STM-01 em pessoas com distrofia muscular de Duchenne (DMD). O estudo já está com inscrições abertas e espera-se que o primeiro participante seja incluído em breve. O que é o THRIVE-2? O THRIVE-2 foi projetado como um estudo multicêntrico, com múltiplas doses,...
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Keros Therapeutics administra a primeira dose a um paciente no ensaio clínico de fase 2 com rivatercept.
A Keros Therapeutics anunciou um passo importante no desenvolvimento do Rinvatercept, um tratamento experimental para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). A empresa informou em 28 de setembro de 2026 que o primeiro paciente recebeu a dose em seu ensaio clínico de Fase 2, que avalia o Rinvatercept em pessoas com DMD. A empresa espera resultados iniciais...
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A terapia com tRNA da Tevard tem como alvo mutações sem sentido para restaurar a distrofina de comprimento total na DMD (distrofia muscular de Duchenne).
A terapia com tRNA supressor de Tevard pode oferecer uma nova maneira de lidar com mutações sem sentido em...
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Além da microdistrofina: a distrofina de comprimento total poderia ser o próximo passo na terapia gênica para DMD?
Renzhi Han, PhD, da Universidade de Indiana, está abrindo um novo caminho na terapia gênica...
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Pesquisas sobre tRNA para mutações sem sentido oferecem nova esperança para doenças genéticas.
Pesquisadores da Universidade de Toronto, da University Health Network e do SickKids desenvolveram um...
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PBGENE-DMD entra em ensaios clínicos: primeiro paciente recebe dose em estudo de edição genética para distrofia muscular de Duchenne
A Precision BioSciences alcançou um marco importante na edição genética da distrofia muscular de Duchenne (DMD)....
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HLB Panagene recorre à PNA-AOC como uma nova abordagem para a distrofia muscular de Duchenne.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) continua sendo um grande desafio para os desenvolvedores de medicamentos, pois muitas terapias...
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A Sarcomatrix planeja o primeiro ensaio clínico em humanos com a substância S-969 para distrofia muscular de Duchenne em 2027.
Para as famílias afetadas pela distrofia muscular de Duchenne (DMD), cada novo desenvolvimento clínico oferece esperança...
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O ensaio clínico de Fase 3 do Z-Rostudirsen para DMD (DYNE-251 e FORZETTO) tem início oficial.
A Dyne Therapeutics anunciou o início do Ensaio Clínico de Fase 3 da FORZETTO...
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Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44: um novo estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne.
A pesquisa sobre a distrofia muscular de Duchenne (DMD) continua avançando com o lançamento do...
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A BioMarin inicia o ensaio clínico de fase 2 da terapia de supressão do éxon 51 com BMN 351 para distrofia muscular de Duchenne.
A BioMarin Pharmaceutical lançou oficialmente um novo estudo de extensão de Fase 2 (NCT07573631) avaliando a BMN...
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A Precision BioSciences anunciou o início do estudo de Fase 1/2a (FUNCTION-DMD) da PBGENE-DMD em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
A Precision BioSciences anunciou o início de um ensaio clínico de Fase 1/2a do PBGENE-DMD (NCT07429240) em...
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Estudo ELEVIDYS ENHANCE: Inicia-se um ensaio clínico de Fase 4 para avaliar a segurança e a eficácia na distrofia muscular de Duchenne.
O estudo ENHANCE é um ensaio clínico de Fase 4 concebido para avaliar a eficácia no mundo real...
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A terapia gênica Medera para cardiomiopatia distrofia muscular de Duchenne ganha impulso com a designação de via rápida para FDA.
Um avanço promissor na terapia genética para a cardiomiopatia distrofia muscular de Duchenne surgiu com o desenvolvimento da Medera Inc.
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Dados do ELEVIDYS WMS 2026: O que eles mostram — e o que eles não mostram
Sarepta Therapeutics has presented new data on ELEVIDYS (delandistrogene moxeparvovec) at the 2026 World...
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O estudo Satellos concluiu o recrutamento para a Fase 2 do ensaio clínico com forazapadina para distrofia muscular de Duchenne.
A Satellos Bioscience anunciou a conclusão do recrutamento para o BASECAMP, um estudo clínico de Fase 2...
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O medicamento STM-01 entra na Fase 2 de ensaios clínicos para distrofia muscular de Duchenne.
A Secretome Therapeutics anunciou o início do THRIVE-2, um estudo clínico de Fase 2 que avalia...
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Atraso na fala e distrofia muscular de Duchenne: compreendendo o desenvolvimento da linguagem em crianças com DMD
O atraso na fala associado à distrofia muscular de Duchenne é uma preocupação importante no desenvolvimento que afeta famílias e profissionais de saúde...
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Keros Therapeutics administra a primeira dose a um paciente no ensaio clínico de fase 2 com rivatercept.
A Keros Therapeutics anunciou um passo importante no desenvolvimento do Rinvatercept, um medicamento experimental...
Editoriais
A falha sistêmica das associações de DMD: por que os pacientes com distrofia muscular de Duchenne ainda estão na fila de espera.
A distrofia muscular de Duchenne (DMD) não é uma doença recém-descoberta, nem é uma...
Editoriais
Em quais países o Elevidys é aprovado? O Elevidys é aprovado na Europa?
Elevidys (delandistrogene moxeparvovec) é uma terapia gênica desenvolvida para a distrofia muscular de Duchenne (DMD). Ela...
Comunicados de imprensa
As variantes Exegenesis Bio e Modalis colaboram para avançar o tratamento com MDL-201 para a distrofia muscular de Duchenne.
A Exegenesis Bio e a Modalis Therapeutics Corporation anunciaram uma colaboração em pesquisa e um acordo de licenciamento...