O que é Ataluren (Translarna)? Para que é usado Ataluren?
Ataluren (Translarna) é um medicamento experimental usado para retardar a progressão da doença em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença neuromuscular progressiva e fatal....
Percheron decepcionado com estudo de Avicursen (ATL1102) para Duchenne (DMD)
A Percheron Therapeutics anunciou que investigará o avicursen (ATL1102) em outras indicações além da distrofia muscular de Duchenne (DMD), após resultados decepcionantes da Fase IIb...
Possíveis novas terapias genéticas futuras para a distrofia muscular de Duchenne
Os resultados de novos estudos de terapia genética para a doença da distrofia muscular de Duchenne serão observados por olhos curiosos em 2025. As fases de teste de...
O que é Deramiocel? O que o CAP-1002 faz?
A Capricor Therapeutics, uma empresa de biotecnologia que desenvolve terapias baseadas em células transformadoras e exossomos para o tratamento de doenças raras, anunciou hoje a conclusão do envio...
A terapia genética de Duchenne é um tratamento adequado apesar de seu efeito de classe imunogênica?
Fraqueza muscular progressiva e mortalidade eventual como resultado de cardiomiopatia ou complicações respiratórias são as características da distrofia muscular de Duchenne (DMD), uma doença grave...