Ensaio clínico de fase 3 com Del-Zota e SAFARI44: um novo estudo de supressão do éxon 44 para distrofia muscular de Duchenne.
A pesquisa sobre distrofia muscular de Duchenne (DMD) continua avançando com o lançamento do ensaio clínico de Fase 3 Del-Zota SAFARI44, que avalia o AOC 1044, além de...
A BioMarin inicia o ensaio clínico de fase 2 da terapia de supressão do éxon 51 com BMN 351 para distrofia muscular de Duchenne.
A BioMarin Pharmaceutical lançou oficialmente um novo estudo de extensão de Fase 2 (NCT07573631) avaliando o BMN 351, uma terapia experimental de supressão do éxon 51, desenvolvida para pessoas...
A Precision BioSciences anunciou o início do estudo de Fase 1/2a (FUNCTION-DMD) da PBGENE-DMD em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne.
A Precision BioSciences anunciou o início de um ensaio clínico de Fase 1/2a com a vacina PBGENE-DMD (NCT07429240) em pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne, com idades entre 2 e 7 anos. Em...
Estudo ELEVIDYS ENHANCE: Inicia-se um ensaio clínico de Fase 4 para avaliar a segurança e a eficácia na distrofia muscular de Duchenne.
O estudo ENHANCE é um ensaio clínico de Fase 4 concebido para avaliar a segurança e a eficácia do ELEVIDYS no mundo real em pacientes com distrofia muscular de Duchenne...
A terapia gênica Medera para cardiomiopatia distrofia muscular de Duchenne ganha impulso com a designação de via rápida para FDA.
Um avanço promissor na terapia genética para a cardiomiopatia de DMD surgiu com a concessão da designação de Via Rápida (Fast Track) pela Medera Inc. à Agência de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA).