A Dyne Therapeutics anunciou o início do Ensaio Clínico de Fase 3 FORZETTO (NCT07608432) do Z-Rostudirsen para DMD, marcando mais um grande passo em frente para as famílias afetadas pela distrofia muscular de Duchenne (DMD).
O estudo global de Fase 3 avaliará o z-rostudirsen (DYNE-251) em pessoas com DMD que sejam elegíveis para o procedimento de exclusão do éxon 51. A empresa também planeja submeter um pedido de Licença Biológica (BLA) para o FDA nos EUA ainda neste trimestre, visando aprovação acelerada. Saiba mais: O que significa BLA?
O desenho do estudo FORZETTO será apresentado durante o 19º Congresso Internacional de Doenças Neuromusculares (ICNMD), em Florença, Itália.
Índice
O que é Z-Rostudirsen (DYNE-251)?
Uma terapia de próxima geração para pular o éxon 51
Z-rostudirsen, também conhecido como DYNE-251, é uma terapia experimental desenvolvida para pessoas com mutações no gene DMD que podem se beneficiar do pulo do éxon 51.
A terapia visa ajudar o corpo a produzir proteína distrofina quase completa nos tecidos musculares e no sistema nervoso central. A distrofina é essencial para proteger os músculos contra danos, e sua ausência leva à fraqueza muscular progressiva em pacientes com DMD.
Segundo a Dyne Therapeutics, o objetivo do tratamento não é apenas melhorar os biomarcadores laboratoriais, mas também ajudar os pacientes a se movimentarem melhor, respirarem melhor e melhorarem sua qualidade de vida diária.
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Como funcionará o ensaio clínico de fase 3 do FORZETTO
Estudo global randomizado controlado por placebo
O estudo de Fase 3 DYNE-251 FORZETTO é um estudo global, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, projetado para avaliar a segurança e a eficácia do z-rostudirsen.
Os principais detalhes do estudo incluem:
- Aproximadamente 90 participantes do sexo masculino ambulatoriais
- Para crianças de 4 a 18 anos.
- Os participantes devem estar de acordo com a exclusão do éxon 51.
- Os pacientes receberão:
- 20 mg/kg z-rostudirsen
- ou placebo
- O tratamento será administrado a cada quatro semanas (Q4W).
O primeiro centro de ensaios clínicos já foi ativado e o recrutamento está aberto.
O objetivo primário concentra-se na função muscular.
A velocidade de subida a partir do chão será medida.
O principal objetivo do estudo é medir as alterações na velocidade de subida a partir do chão (RFF), também chamada de tempo de subida (TTR), na semana 73.
Este teste mede a rapidez com que um paciente consegue se levantar do chão e é considerado um importante indicador de força muscular e coordenação motora em ensaios clínicos de DMD (distrofia muscular de Duchenne).
No estudo DELIVER de Fase 1/2, realizado anteriormente, os pacientes tratados com z-rostudirsen apresentaram melhorias significativas na velocidade de recorrência do fluxo sanguíneo (RFF) após seis meses, em comparação com os participantes tratados com placebo.
Desfechos secundários adicionais no estudo FORZETTO
Pesquisadores irão monitorar a mobilidade e a função pulmonar.
O estudo também avaliará diversos outros desfechos funcionais, incluindo:
- Velocidade da passada no percentil 95 (SV95C)
- Avaliação Ambulatorial North Star (NSAA)
- Caminhada/Corrida de 10 Metros (10MWR)
- Subida de Quatro Degraus (4SC)
- Percentual da Capacidade Vital Forçada Prevista (FVC%p)
Os pesquisadores também coletarão dados relatados pelos pacientes para entender melhor como o tratamento pode impactar a vida diária.
Após o período inicial de 72 semanas controlado por placebo, os participantes elegíveis podem continuar em um estudo de extensão aberto de 96 semanas.
Planos de alinhamento e aprovação acelerada FDA
FORZETTO Poderia Suportar a Aprovação Tradicional Completa
A Dyne Therapeutics afirmou que a empresa alinhou-se com a Administração de Alimentos e Medicamentos dos EUA (FDA) no desenho e protocolo do ensaio de Fase 3 da FORZETTO.
O estudo tem como objetivo servir como o ensaio confirmatório necessário para potencialmente converter a aprovação acelerada em aprovação tradicional completa nos Estados Unidos. O ensaio também poderá dar suporte a futuros pedidos de aprovação regulatória fora dos EUA.
Por que o estudo de fase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO com Z-Rostudirsen para DMD é importante?
Um desenvolvimento potencialmente importante para a comunidade DMD
O lançamento do estudo de fase 3 Dyne Therapeutics FORZETTO com Z-Rostudirsen para DMD representa um marco importante para a comunidade Duchenne, especialmente para pacientes elegíveis para terapias de exclusão do éxon 51.
Com dados clínicos iniciais promissores e um amplo estudo confirmatório em andamento, pesquisadores e famílias acompanharão de perto se a DYNE-251 pode proporcionar melhorias funcionais significativas para pessoas que vivem com distrofia muscular de Duchenne.
Informações de contato
- Nome: Ensaios Clínicos da Dyne
- Número de telefone: +1-781-317-1919
- E-mail: [email protected]
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