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Tratamento Exon 51
Tratamento Exon 51
Comunicados de imprensa
Dyne Therapeutics Anuncia a Aceitação nos EUA do Pedido de Licença Biológica (BLA) FDA para Z-Rostudirsen, uma terapia de supressão do éxon 51 para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD)
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O ensaio clínico de Fase 3 do Z-Rostudirsen para DMD (DYNE-251 e FORZETTO) tem início oficial.
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A BioMarin inicia o ensaio clínico de fase 2 da terapia de supressão do éxon 51 com BMN 351 para distrofia muscular de Duchenne.
Comunicados de imprensa
Dyne Therapeutics solicitará aprovação acelerada no segundo trimestre de 2026 para a terapia de supressão do éxon 51 (DYNE-251).
Comunicados de imprensa
Dyne Therapeutics recebe designação de medicamento órfão no Japão para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne
DMD
Mutações e deleções passíveis de terapias de salto do exon 51 para distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de imprensa
FDA concede designação de medicamento órfão ao NS-051/NCNP-04 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de imprensa
SQY Therapeutics recebe designação de medicamento órfão da Agência Europeia de Medicamentos para a terapia de salto do exon 51 SQY51 para tratamento da distrofia muscular de Duchenne
Comunicados de imprensa
Dyne Therapeutics anuncia a designação de terapia inovadora FDA para DYNE-251 na distrofia muscular de Duchenne (DMD)
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Popular
Perguntas frequentes sobre o Elevidys usado para DMD
Pode Ekinci
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21 de agosto de 2026
Leitura obrigatória
Editoriais
Ferramenta CRISPR GuideX: hfCas12Max em terapias baseadas em CRISPR
Diretrizes de cuidados
Exercícios respiratórios na distrofia muscular de Duchenne: terapia respiratória, cuidados pulmonares e suporte pulmonar.
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A BioMarin inicia o ensaio clínico de fase 2 da terapia de supressão do éxon 51 com BMN 351 para distrofia muscular de Duchenne.
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