A Nippon Shinyaku anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão ao NS-051/NCNP-04, que está sendo desenvolvido para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne (DMD).
A Designação de Medicamento Órfão nos EUA é concedida para tratamentos de doenças que afetam menos de 200.000 pacientes nos EUA, apoiando seu desenvolvimento e avaliação. A Designação de Medicamento Órfão concede ao NS-051/NCNP-04 sete anos de direitos exclusivos de comercialização. NS-051/NCNP-04 já recebeu a designação de doença pediátrica rara pelo FDA em janeiro de 2025.
A DMD é uma doença progressiva que atrofia muscular causada pela deficiência da proteína distrofina. Ela leva à fraqueza dos músculos esqueléticos, cardíacos e respiratórios. Existem muitos tipos de mutações genéticas que podem causar DMD, e a NS-051/NCNP-04 está sendo desenvolvida para tratar pacientes com mutações genéticas confirmadas passíveis de terapia de skipping do exon 51. Saiba mais: Mutações e deleções passíveis de terapias de salto do exon 51
NS-051/NCNP-04 é um oligonucleotídeo antisense descoberto em conjunto pelo Centro Nacional de Neurologia e Psiquiatria (NCNP, Cidade de Kodaira em Tóquio; Presidente, Kazuyuki Nakagome) e Nippon Shinyaku. NS-051/NCNP-04 ignora parte da informação genética do gene da distrofina e produz uma proteína distrofina funcional com um comprimento de cadeia ligeiramente menor, o que deve ter o efeito de suprimir a deterioração da função muscular.
Na Nippon Shinyaku, estamos comprometidos em desenvolver novas terapias inovadoras para doenças intratáveis e raras com um senso de missão e trabalhando ativamente para trazer novas opções de tratamento para pacientes com DMD o mais rápido possível.
Saber mais: Próximas terapias de salto do Exon 51 para o tratamento da distrofia muscular de Duchenne
