Nippon Shinyaku объявило, что Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) присвоило статус орфанного препарата препарату NS-051/NCNP-04, который разрабатывается для лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД).
Статус орфанного препарата в США предоставляется препаратам для лечения заболеваний, поражающих менее 200 000 пациентов в США, для поддержки их разработки и оценки. Статус орфанного препарата предоставляет препарату NS-051/NCNP-04 семь лет исключительных прав на маркетинг. В январе 2025 года NS-051/NCNP-04 уже получил статус редкого детского заболевания от FDA.
МДД — прогрессирующее заболевание, характеризующееся атрофией мышц, вызванное дефицитом белка дистрофина. Это приводит к слабости скелетных, сердечных и дыхательных мышц. Существует множество типов генетических мутаций, которые могут вызывать МДД, и препарат NS-051/NCNP-04 разрабатывается для лечения пациентов с подтверждёнными генными мутациями, поддающихся терапии пропуска экзона 51. Подробнее: Мутации и делеции, поддающиеся терапии, пропускающей экзон 51
NS-051/NCNP-04 — это антисмысловой олигонуклеотид, совместно открытый Национальным центром неврологии и психиатрии (NCNP, город Кодайра в Токио; президент Казуюки Накагоме) и Nippon Shinyaku. NS-051/NCNP-04 пропускает часть генетической информации гена дистрофина и производит функциональный белок дистрофина с немного более короткой длиной цепи, который, как ожидается, будет оказывать эффект подавления ухудшения мышечной функции.
В Nippon Shinyaku мы стремимся разрабатывать инновационные новые методы лечения трудноизлечимых и редких заболеваний, чувствуя свою миссию и активно работая над тем, чтобы как можно скорее предоставить пациентам с МДД новые варианты лечения.
Узнать больше: Предстоящие терапии пропуска экзона 51 для лечения мышечной дистрофии Дюшенна
