Nippon Shinyaku gab bekannt, dass die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) dem Arzneimittel NS-051/NCNP-04, das zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) entwickelt wird, den Orphan-Drug-Status verliehen hat.
Der Orphan-Drug-Status wird in den USA für Behandlungen von Krankheiten gewährt, von denen weniger als 200.000 Patienten in den USA betroffen sind, und unterstützt deren Entwicklung und Evaluierung. Der Orphan-Drug-Status sichert NS-051/NCNP-04 sieben Jahre lang exklusive Vermarktungsrechte. NS-051/NCNP-04 wurde bereits im Januar 2025 vom FDA die Bezeichnung „Rare Pediatric Disease“ verliehen.
DMD ist eine fortschreitende Muskelschwunderkrankung, die durch einen Mangel des Proteins Dystrophin verursacht wird. Sie führt zu einer Schwäche der Skelett-, Herz- und Atemmuskulatur. Es gibt viele Arten genetischer Mutationen, die DMD verursachen können. NS-051/NCNP-04 wird zur Behandlung von Patienten mit bestätigten Genmutationen entwickelt, die auf eine Exon-51-Skipping-Therapie ansprechen. Weitere Informationen: Mutationen und Deletionen, die für Exon 51-Skipping-Therapien geeignet sind
NS-051/NCNP-04 ist ein Antisense-Oligonukleotid, das gemeinsam vom National Center of Neurology and Psychiatry (NCNP, Kodaira City in Tokio; Präsident Kazuyuki Nakagome) und Nippon Shinyaku entdeckt wurde. NS-051/NCNP-04 überspringt einen Teil der genetischen Information des Dystrophin-Gens und produziert ein funktionelles Dystrophin-Protein mit einer etwas kürzeren Kettenlänge, wodurch eine Verschlechterung der Muskelfunktion unterdrückt werden soll.
Bei Nippon Shinyaku engagieren wir uns mit einem Sinn für die Mission, innovative neue Therapien für hartnäckige und seltene Krankheiten zu entwickeln und aktiv daran zu arbeiten, DMD-Patienten so schnell wie möglich neue Behandlungsmöglichkeiten zu bieten.
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