أعلنت شركة Nippon Shinyaku أن إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) منحت تصنيف الدواء اليتيم إلى NS-051/NCNP-04 الذي يتم تطويره لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD).
يُمنح تصنيف الدواء اليتيم في الولايات المتحدة لعلاجات الأمراض التي تُصيب أقل من 200,000 مريض في الولايات المتحدة، مما يدعم تطويرها وتقييمها. يمنح تصنيف الدواء اليتيم NS-051/NCNP-04 حقوق تسويق حصرية لمدة سبع سنوات. تم بالفعل منح NS-051/NCNP-04 تصنيف مرض الأطفال النادر من قبل FDA في يناير 2025.
دوشين هو مرض ضمور عضلي تدريجي ناتج عن نقص بروتين الديستروفين. يؤدي هذا المرض إلى ضعف في عضلات الهيكل العظمي والقلب والجهاز التنفسي. هناك أنواع عديدة من الطفرات الجينية التي قد تسبب دوشين، ويجري تطوير NS-051/NCNP-04 لعلاج المرضى الذين يعانون من طفرات جينية مؤكدة قابلة للعلاج بتخطي الإكسون 51. للمزيد من المعلومات: الطفرات والحذف القابل للعلاج بتخطي الإكسون 51
NS-051/NCNP-04 هو أوليجونوكليوتيد مضاد للاتجاه، اكتشفه المركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي (NCNP، مدينة كودايرا في طوكيو؛ رئيسه كازويوكي ناكاجوم) وNippon Shinyaku. يتجاهل NS-051/NCNP-04 جزءًا من المعلومات الجينية لجين الديستروفين، وينتج بروتين ديستروفين وظيفيًا بطول سلسلة أقصر قليلًا، ومن المتوقع أن يُسهم في تثبيط تدهور وظائف العضلات.
في Nippon Shinyaku، نحن ملتزمون بتطوير علاجات جديدة ومبتكرة للأمراض المستعصية والنادرة مع الشعور بالمهمة والعمل بنشاط لتقديم خيارات علاجية جديدة لمرضى دوشين في أسرع وقت ممكن.
يتعلم أكثر: علاجات تخطي إكسون 51 القادمة لعلاج ضمور العضلات دوشين
