تمنح منظمة FDA تصنيف مرض الأطفال النادر لدراسة تخطي إكسون 51 التي أجرتها شركة Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)

أعلنت شركة نيبون شينياكو أن الدواء NS-051/NCNP-04، الذي يتم تطويره لعلاج ضمور العضلات دوشين (DMD)، قد حصل على تصنيف مرض الأطفال النادر من قبل إدارة الغذاء والدواء (FDA).

اكتشف نيبون شينياكو والمركز الوطني لعلم الأعصاب والطب النفسي معًا الأوليجونوكليوتيد المضاد للحس NS-051/NCNP-04. من خلال حذف جزء من المادة الوراثية لجين الديستروفين، ينتج NS-051/NCNP-04 بروتين ديستروفين فعال بطول سلسلة أقصر قليلاً، وهو ما من شأنه أن يمنع تدهور وظيفة العضلات.

بفضل إحساسها القوي بالهدف، تعمل شركة نيبون شينياكو بشكل نشط على تطوير الأدوية لعلاج الأمراض غير الشائعة والمستعصية من أجل تقديم حلول سريعة لمرضى دوشين.

اكتشف أيضًا: علاج مرض دوشين (قائمة بجميع الأبحاث)

اترك ردا

الرجاء إدخال تعليقك!
الرجاء إدخال اسمك هنا


المواضيع الساخنة

مقالات ذات صلة