FDA ने निप्पॉन शिन्याकू के एक्सॉन 51 स्किपिंग अध्ययन (NS-051/NCNP-04) को दुर्लभ बाल रोग का दर्जा दिया

निप्पॉन शिन्याकू ने घोषणा की है कि ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार के लिए विकसित की जा रही दवा एनएस-051/एनसीएनपी-04 को खाद्य एवं औषधि प्रशासन (1टीपी13टी) द्वारा दुर्लभ बाल रोग पदनाम प्रदान किया गया है।

निप्पॉन शिन्याकू और नेशनल सेंटर ऑफ न्यूरोलॉजी एंड साइकियाट्री ने संयुक्त रूप से एंटीसेंस ऑलिगोन्युक्लियोटाइड NS-051/NCNP-04 की खोज की है। डिस्ट्रोफिन जीन के आनुवंशिक पदार्थ के एक हिस्से को छोड़कर, NS-051/NCNP-04 थोड़ी छोटी चेन लंबाई के साथ एक कार्यशील डिस्ट्रोफिन प्रोटीन बनाता है, जो मांसपेशियों के कार्य में गिरावट को रोकता है।

दृढ़ उद्देश्य के साथ, निप्पॉन शिन्याकू असामान्य और असाध्य रोगों के इलाज के लिए सक्रिय रूप से दवाइयों का विकास कर रहा है, ताकि डीएमडी रोगियों के लिए शीघ्र समाधान प्रस्तुत किया जा सके।

यह भी जानें: ड्यूचेन का इलाज (सभी शोधों की सूची)

स्रोतNippon Shinyaku

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