FDA concede designação de doença pediátrica rara ao estudo de salto do exon 51 da Nippon Shinyaku (NS-051/NCNP-04)

A Nippon Shinyaku declarou que o NS-051/NCNP-04, um medicamento desenvolvido para tratar a Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), recebeu a Designação de Doença Pediátrica Rara da Food and Drug Administration (FDA).

A Nippon Shinyaku e o National Center of Neurology and Psychiatry descobriram em conjunto o oligonucleotídeo antisense NS-051/NCNP-04. Ao omitir uma parte do material genético do gene da distrofina, o NS-051/NCNP-04 cria uma proteína distrofina funcional com um comprimento de cadeia um pouco menor, o que deve prevenir o declínio da função muscular.

Com um forte senso de propósito, a Nippon Shinyaku vem desenvolvendo ativamente medicamentos para curar doenças incomuns e intratáveis, a fim de introduzir rapidamente soluções para pacientes com DMD.

Descubra também: Curas de Duchenne (Lista de todas as pesquisas)

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