FDA, Nippon Shinyaku'nun Ekzon 51 Atlama Çalışmasına (NS-051/NCNP-04) Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı Verdi

Nippon Shinyaku, Duchenne Musküler Distrofi (DMD) tedavisi için geliştirilmekte olan NS-051/NCNP-04 adlı ilaca Gıda ve İlaç Dairesi tarafından Nadir Pediatrik Hastalık Tanımı (FDA) verildiğini açıkladı.

Nippon Shinyaku ve Ulusal Nöroloji ve Psikiyatri Merkezi, antisens oligonükleotid NS-051/NCNP-04'ü ortaklaşa keşfetti. Distrofin geninin genetik materyalinin bir kısmını atlayarak, NS-051/NCNP-04, kas fonksiyonundaki düşüşü önlemesi gereken biraz daha kısa zincir uzunluğuna sahip işlevsel bir distrofin proteini yaratır.

Nippon Shinyaku, güçlü bir amaç duygusuyla, DMD hastaları için hızlı çözümler sunmak amacıyla nadir görülen ve tedavisi zor hastalıkları tedavi edecek ilaçlar geliştiriyor.

Ayrıca Keşfedin: Duchenne Tedavileri (Tüm Araştırmaların Listesi)

CEVAP VER

Lütfen yorumunuzu giriniz!
Lütfen isminizi buraya giriniz


Sıcak Konular

İlgili Makaleler