Belief BioMed, Duchenne Musküler Distrofisi İçin Gen Terapisi Adayı BBM-D101 İçin FDA IND Onayı Aldığını Bildirdi.
ABD Gıda ve İlaç Dairesi (FDA), Belief BioMed'in (BBM) Duchenne Musküler Distrofi (DMD) gen terapisi adayı BBM-D101 için Araştırma Amaçlı Yeni İlaç (IND) başvurusunu onayladı. BBM, yenilikçi gen terapileri yaratmaya odaklanan ileri görüşlü bir biyoteknoloji şirketidir.
Bu açık etiketli, tek doz klinik araştırmanın amacı, 4 ila 9 yaş arasındaki DMD hastalarında tek bir intravenöz infüzyonun güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmekti. Modifiye kapsidinden dolayı, BBM-D101 kas dokusunu dönüştürmede daha etkilidir. Sonuç olarak, BBM-D101'in iyi bir güvenliğe sahip olması beklenir ve önerilen klinik dozaj, yetkili karşılaştırılabilir adeno-ilişkili virüs (AAV) gen terapisi ürünlerinden daha düşüktür.
Daha fazla bilgi edin: Duchenne Musküler Distrofisi İçin Umut Veren Yeni Gen Terapileri
