Belief BioMed annonce l'autorisation de l'IND FDA pour le candidat à la thérapie génique BBM-D101 pour la dystrophie musculaire de Duchenne.
La Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis a approuvé une demande d'IND (Investigational New Drug) pour le candidat de thérapie génique pour la dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) de Belief BioMed (BBM), BBM-D101. BBM est une société de biotechnologie avant-gardiste qui se concentre sur la création de thérapies géniques innovantes.
L'objectif de cette étude clinique ouverte à dose unique était d'évaluer la sécurité et l'efficacité d'une perfusion intraveineuse unique chez des patients atteints de DMD âgés de 4 à 9 ans. En raison de sa capside modifiée, BBM-D101 est plus efficace pour transduire le tissu musculaire. Par conséquent, BBM-D101 devrait avoir une bonne sécurité et la dose clinique suggérée est inférieure à celle des produits de thérapie génique à base de virus adéno-associés (AAV) comparables autorisés.
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