Belief BioMed informa de la autorización IND FDA para el candidato a terapia genética BBM-D101 para la distrofia muscular de Duchenne.
La Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) ha aprobado una solicitud de nuevo fármaco en investigación (IND) para el candidato a terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) de Belief BioMed (BBM), BBM-D101. BBM es una empresa de biotecnología con visión de futuro que se centra en la creación de terapias génicas innovadoras.
El objetivo de esta investigación clínica abierta de dosis única fue evaluar la seguridad y la eficacia de una única infusión intravenosa en pacientes con DMD de entre 4 y 9 años. Debido a su cápside modificada, BBM-D101 es más eficaz en la transducción de tejido muscular. Como resultado, se prevé que BBM-D101 tenga una buena seguridad y la dosis clínica sugerida sea inferior a la de los productos de terapia génica con virus adenoasociados (AAV) comparables autorizados.
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