Entrada Therapeutics ha lanzado oficialmente ensayos clínicos en Europa para sus innovadoras terapias de omisión de exones dirigidas al exón 44 y al exón 45, lo que marca un hito significativo en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Estas terapias en investigación están diseñadas para abordar mutaciones genéticas específicas en pacientes con DMD, con el objetivo de restaurar la producción de distrofina y mejorar los resultados clínicos. El inicio de estos ensayos pone de relieve el compromiso de Entrada con el avance de la medicina genética de precisión y la expansión del acceso global a nuevos tratamientos para enfermedades neuromusculares raras. – Leer más: ¿Qué es la omisión de exón y cómo funciona? –
Tabla de contenido
Entrada Salto del exón 44 – NCT07037862 –
Este es un estudio del medicamento en investigación ENTR-601-44 en participantes que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética poco común.
Inicio del estudio (estimado): 2025-06-30
Finalización primaria (estimada): 2029-03-28
Finalización del estudio (estimada): 2029-03-28
Número de participantes (estimado): 24
Ubicaciones:Bélgica, Italia, España, Reino Unido.
Edades elegibles para estudiar: 4 años a 20 años (niño, adulto)
Criterios principales de inclusión y exclusión. – NCT07037862 –
Entrada Salto del exón 45 – NCT07038824 –
Este es un estudio del medicamento en investigación ENTR-601-45 en participantes que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética poco común.
Inicio del estudio (estimado): 2025-09-30
Finalización primaria (estimada): 2029-03-01
Finalización del estudio (estimada): 2029-03-01
Número de participantes (estimado): 24
Ubicaciones:Bélgica, Italia, Países Bajos, España, Reino Unido.
Edades elegibles para estudiar: 4 años a 20 años (niño, adulto)
Criterios principales de inclusión y exclusión. – NCT07038824 –
Lea más sobre Entrada Therapeutics.
Estimado equipo de ensayos clínicos:,
Les escribo como padre de un niño de 14 años diagnosticado con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Su condición ha sido confirmada genéticamente y es susceptible a terapias dirigidas al exón 44.
Nos gustaría expresar nuestro gran interés en participar en ensayos clínicos en Europa relevantes para su mutación y grupo de edad. Nos interesan especialmente los estudios centrados en terapias de omisión de exón, terapias génicas o terapias modificadoras de la enfermedad, si cumple los criterios de elegibilidad.
Estamos ubicados en Letonia y estamos dispuestos a viajar dentro de Europa si es posible participar. Podemos proporcionar toda la documentación médica necesaria, incluidos informes genéticos y evaluaciones clínicas, previa solicitud.
Muchas gracias por su tiempo, su trabajo y su compromiso para mejorar la vida de los pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Agradeceríamos sinceramente cualquier orientación o actualización que pueda compartir con nosotros.