Entrada Therapeutics ha lanzado oficialmente ensayos clínicos en Europa para sus innovadoras terapias de omisión de exones dirigidas al exón 44 y al exón 45, lo que marca un hito significativo en el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Estas terapias en investigación están diseñadas para abordar mutaciones genéticas específicas en pacientes con DMD, con el objetivo de restaurar la producción de distrofina y mejorar los resultados clínicos. El inicio de estos ensayos pone de relieve el compromiso de Entrada con el avance de la medicina genética de precisión y la expansión del acceso global a nuevos tratamientos para enfermedades neuromusculares raras. – Leer más: ¿Qué es la omisión de exón y cómo funciona? –
Tabla de contenido
Entrada Salto del exón 44 – NCT07037862 –
Este es un estudio del medicamento en investigación ENTR-601-44 en participantes que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética poco común.
Inicio del estudio (estimado): 2025-06-30
Finalización primaria (estimada): 2029-03-28
Finalización del estudio (estimada): 2029-03-28
Número de participantes (estimado): 24
Ubicaciones:Bélgica, Italia, España, Reino Unido.
Edades elegibles para estudiar: 4 años a 20 años (niño, adulto)
Criterios principales de inclusión y exclusión. – NCT07037862 –
Entrada Salto del exón 45 – NCT07038824 –
Este es un estudio del medicamento en investigación ENTR-601-45 en participantes que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD), una enfermedad genética poco común.
Inicio del estudio (estimado): 2025-09-30
Finalización primaria (estimada): 2029-03-01
Finalización del estudio (estimada): 2029-03-01
Número de participantes (estimado): 24
Ubicaciones:Bélgica, Italia, Países Bajos, España, Reino Unido.
Edades elegibles para estudiar: 4 años a 20 años (niño, adulto)
Criterios principales de inclusión y exclusión. – NCT07038824 –
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