Entrada Therapeutics, Ekzon 44 ve Ekzon 45'i hedef alan yenilikçi ekzon atlama tedavileri için Avrupa'da klinik çalışmaları resmen başlattı. Bu, Duchenne kas distrofisi (DMD) tedavisinde önemli bir dönüm noktası oldu.
Bu araştırma terapileri, distrofin üretimini geri kazandırma ve klinik sonuçları iyileştirme amacıyla DMD hastalarındaki belirli genetik mutasyonları ele almak üzere tasarlanmıştır. Bu denemelerin başlaması, Entrada'nin hassas genetik tıbbı ilerletme ve nadir nöromüsküler hastalıklar için yeni tedavilere küresel erişimi genişletme konusundaki kararlılığını vurgulamaktadır. – Daha Fazlasını Okuyun: Ekzon Atlama Nedir ve Nasıl Çalışır? –
İçindekiler
Entrada Ekzon 44 Atlama – NCT07037862 –
Bu, nadir görülen bir genetik rahatsızlık olan Duchenne kas distrofisi (DMD) hastalarında araştırma ilacı ENTR-601-44'nin incelendiği bir çalışmadır.
Çalışma Başlangıcı (Tahmini): 2025-06-30
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2029-03-28
Çalışmanın Tamamlanması (Tahmini): 2029-03-28
Katılımcı Sayısı (Tahmini): 24
Konumlar: Belçika, İtalya, İspanya, Birleşik Krallık.
Çalışmaya Uygun Yaşlar: 4 Yaşından 20 Yaşına Kadar (Çocuk, Yetişkin)
Başlıca dahil etme ve hariç tutma kriterleri. – NCT07037862 –
Entrada Ekzon 45 Atlama – NCT07038824 –
Bu, nadir görülen bir genetik rahatsızlık olan Duchenne kas distrofisi (DMD) olan katılımcılarda araştırma ilacı ENTR-601-45'nin incelendiği bir çalışmadır.
Çalışma Başlangıcı (Tahmini): 2025-09-30
Birincil Tamamlanma (Tahmini): 2029-03-01
Çalışmanın Tamamlanması (Tahmini): 2029-03-01
Katılımcı Sayısı (Tahmini): 24
Konumlar: Belçika, İtalya, Hollanda, İspanya, Birleşik Krallık.
Çalışmaya Uygun Yaşlar: 4 Yaşından 20 Yaşına Kadar (Çocuk, Yetişkin)
Başlıca dahil etme ve hariç tutma kriterleri. – NCT07038824 –
Entrada Therapeutics hakkında daha fazla bilgi edinin.
Sayın Klinik Araştırma Ekibi,
14 yaşında Duchenne Musküler Distrofisi (DMD) tanısı konmuş bir erkek çocuğun annesi olarak yazıyorum. Oğlumun durumu genetik olarak doğrulandı ve 44. ekzona yönelik tedavilere uygundur.
Kendisinin mutasyonu ve yaş grubuyla ilgili Avrupa'daki klinik çalışmalara katılmaya olan güçlü ilgimizi ifade etmek isteriz. Uygunluk kriterlerini karşılaması durumunda, özellikle ekson atlama, gen tabanlı veya hastalık değiştirici tedavilere odaklanan çalışmalara ilgi duyuyoruz.
Letonya'da bulunuyoruz ve katılım mümkünse Avrupa içinde seyahat etmeye hazırız. Genetik raporlar ve klinik değerlendirmeler de dahil olmak üzere gerekli tüm tıbbi belgeler talep üzerine sağlanabilir.
Duchenne kas distrofisi hastalarının yaşamlarını iyileştirme konusundaki zamanınız, çalışmalarınız ve özveriniz için çok teşekkür ederiz. Bizimle paylaşabileceğiniz her türlü rehberlik veya güncelleme için içtenlikle minnettar oluruz.