Entrada Therapeutics ने एक्सॉन 44 और एक्सॉन 45 को लक्षित करने वाली अपनी अभिनव एक्सॉन स्किपिंग थेरेपी के लिए यूरोप में आधिकारिक तौर पर नैदानिक परीक्षण शुरू कर दिया है - जो ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के उपचार में एक महत्वपूर्ण मील का पत्थर है।
ये जांच उपचार डीएमडी रोगियों में विशिष्ट आनुवंशिक उत्परिवर्तन को संबोधित करने के लिए डिज़ाइन किए गए हैं, जिसका लक्ष्य डिस्ट्रोफ़िन उत्पादन को बहाल करना और नैदानिक परिणामों में सुधार करना है। इन परीक्षणों की शुरुआत Entrada की सटीक आनुवंशिक चिकित्सा को आगे बढ़ाने और दुर्लभ न्यूरोमस्कुलर रोगों के लिए नए उपचारों तक वैश्विक पहुँच का विस्तार करने की प्रतिबद्धता को उजागर करती है। - और पढ़ें: एक्सॉन स्किपिंग क्या है और यह कैसे काम करता है? –
विषयसूची
Entrada एक्सॉन 44 स्किपिंग – NCT07037862 –
यह अध्ययन उन प्रतिभागियों पर किया गया है जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) नामक एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति से पीड़ित हैं।
अध्ययन प्रारंभ (अनुमानित): 2025-06-30
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2029-03-28
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2029-03-28
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 24
स्थानों: बेल्जियम, इटली, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम।
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 4 वर्ष से 20 वर्ष (बच्चा, वयस्क)
प्रमुख समावेशन और बहिष्करण मानदंड। – एनसीटी07037862 –
Entrada एक्सॉन 45 स्किपिंग – NCT07038824 –
यह अध्ययन उन प्रतिभागियों पर किया गया है जो ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) नामक एक दुर्लभ आनुवंशिक स्थिति से पीड़ित हैं।
अध्ययन प्रारंभ (अनुमानित): 2025-09-30
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2029-03-01
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2029-03-01
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 24
स्थानोंबेल्जियम, इटली, नीदरलैंड, स्पेन, यूनाइटेड किंगडम।
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 4 वर्ष से 20 वर्ष (बच्चा, वयस्क)
प्रमुख समावेशन और बहिष्करण मानदंड। – एनसीटी07038824 –
Entrada Therapeutics के बारे में अधिक पढ़ें.
प्रिय क्लिनिकल ट्रायल टीम,
मैं एक 14 वर्षीय लड़के के अभिभावक के रूप में लिख रहा हूँ, जिसे ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) का निदान हुआ है। उसकी स्थिति की आनुवंशिक रूप से पुष्टि हो चुकी है और एक्सॉन 44-लक्षित उपचारों से इसका इलाज संभव है।.
हम यूरोप में उनके उत्परिवर्तन और आयु वर्ग से संबंधित नैदानिक परीक्षणों में भाग लेने के लिए अपनी प्रबल रुचि व्यक्त करना चाहते हैं। यदि वे पात्रता मानदंडों को पूरा करते हैं, तो हम विशेष रूप से एक्सॉन-स्किपिंग, जीन-आधारित या रोग-संशोधक उपचारों पर केंद्रित अध्ययनों में रुचि रखते हैं।.
हम लातविया में स्थित हैं और यदि संभव हो तो यूरोप के भीतर यात्रा करने के लिए तैयार हैं। आनुवंशिक रिपोर्ट और नैदानिक मूल्यांकन सहित सभी आवश्यक चिकित्सा दस्तावेज अनुरोध पर उपलब्ध कराए जा सकते हैं।.
ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी से पीड़ित मरीजों के जीवन को बेहतर बनाने के लिए आपके समय, आपके काम और आपकी प्रतिबद्धता के लिए बहुत-बहुत धन्यवाद। आपके द्वारा साझा किए जाने वाले किसी भी मार्गदर्शन या अपडेट के लिए हम हार्दिक आभारी होंगे।.