Entrada Therapeutics hat in Europa offiziell klinische Studien für seine innovativen Exon-Skipping-Therapien gestartet, die auf Exon 44 und Exon 45 abzielen – ein bedeutender Meilenstein in der Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD).
Diese experimentellen Therapien zielen auf spezifische genetische Mutationen bei DMD-Patienten ab, um die Dystrophinproduktion wiederherzustellen und die klinischen Ergebnisse zu verbessern. Der Beginn dieser Studien unterstreicht das Engagement von Entrada für die Weiterentwicklung der Präzisionsgenetik und den weltweiten Zugang zu neuartigen Behandlungen für seltene neuromuskuläre Erkrankungen. – Weiterlesen: Was ist Exon-Skipping und wie funktioniert es? –
Inhaltsverzeichnis
Entrada Exon 44 Skipping – NCT07037862 –
Dies ist eine Studie zum Prüfpräparat ENTR-601-44 an Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen genetischen Erkrankung.
Studienbeginn (voraussichtlich): 2025-06-30
Primärer Abschluss (geschätzt): 2029-03-28
Studienabschluss (geschätzt): 2029-03-28
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 24
Standorte: Belgien, Italien, Spanien, Vereinigtes Königreich.
Studienberechtigte Altersgruppen: 4 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsener)
Wichtigste Einschluss- und Ausschlusskriterien. – NCT07037862 –
Entrada Exon 45 Skipping – NCT07038824 –
Dies ist eine Studie zum Prüfpräparat ENTR-601-45 an Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), einer seltenen genetischen Erkrankung.
Studienbeginn (voraussichtlich): 2025-09-30
Primärer Abschluss (geschätzt): 2029-03-01
Studienabschluss (geschätzt): 2029-03-01
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 24
Standorte: Belgien, Italien, Niederlande, Spanien, Vereinigtes Königreich.
Studienberechtigte Altersgruppen: 4 Jahre bis 20 Jahre (Kind, Erwachsener)
Wichtigste Einschluss- und Ausschlusskriterien. – NCT07038824 –
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Sehr geehrtes klinisches Studienteam,
Ich schreibe Ihnen als Elternteil eines 14-jährigen Jungen, bei dem Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) diagnostiziert wurde. Seine Erkrankung wurde genetisch bestätigt und ist für Therapien geeignet, die auf Exon 44 abzielen.
Wir möchten unser großes Interesse an der Teilnahme an klinischen Studien in Europa bekunden, die für seine Mutation und seine Altersgruppe relevant sind. Insbesondere interessieren wir uns für Studien, die sich auf Exon-Skipping, gentherapeutische oder krankheitsmodifizierende Therapien konzentrieren, sofern er die Einschlusskriterien erfüllt.
Wir sind in Lettland ansässig und bereit, innerhalb Europas zu reisen, sofern eine Teilnahme möglich ist. Alle erforderlichen medizinischen Unterlagen, einschließlich genetischer Gutachten und klinischer Beurteilungen, können auf Anfrage zur Verfügung gestellt werden.
Vielen Dank für Ihre Zeit, Ihre Arbeit und Ihr Engagement für die Verbesserung der Lebensqualität von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie. Wir wären Ihnen für jegliche Hinweise oder Neuigkeiten, die Sie mit uns teilen können, sehr dankbar.