Forschung
Sapreme Therapeutics berichtet über eine starke präklinische Dystrophin-Wiederherstellung durch SPM-2551 bei Duchenne.
Sapreme Therapeutics has announced promising preclinical results for SPM-2551, an experimental treatment for Duchenne muscular dystrophy (Duchenne) that uses exon-skipping technology and RNA-based medicines, including antisense oligonucleotides (ASOs). The company presented the new findings at the 22nd Annual Meeting of the Oligonucleotide Therapeutics Society (OTS) 2026. The results showed...
Pressemitteilungen
STM-01 tritt in die Phase-2-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ein
Secretome Therapeutics hat den Start von THRIVE-2 bekannt gegeben, einer klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung der Prüftherapie STM-01 bei Menschen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD). Die Studie ist ab sofort für die Rekrutierung von Studienteilnehmern geöffnet; die erste Teilnahme wird in Kürze erwartet. Was ist THRIVE-2? THRIVE-2 ist als multizentrische Studie mit mehreren Dosierungen konzipiert….
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Forschung
Keros Therapeutics verabreicht erstem Patienten in der Phase-2-Studie mit Rinvatercept
Keros Therapeutics hat einen wichtigen Schritt in der Entwicklung von Rinvatercept, einem Prüfpräparat, bekannt gegeben...
Forschung
Die tRNA-Therapie von Tevard zielt auf Nonsense-Mutationen ab, um Dystrophin in voller Länge bei DMD wiederherzustellen.
Die Suppressor-tRNA-Therapie von Tevard könnte einen neuen Ansatz zur Behandlung von Nonsense-Mutationen in... bieten.
Forschung
Jenseits von Mikro-Dystrophin: Könnte Dystrophin in voller Länge der nächste Schritt in der DMD-Gentherapie sein?
Renzhi Han, PhD, von der Indiana University beschreitet einen neuen Weg in der Gentherapie...
Forschung
tRNA-Forschung zu Nonsense-Mutationen bietet neue Hoffnung für die Behandlung genetischer Erkrankungen.
Forscher der Universität Toronto, des University Health Network und des SickKids-Krankenhauses haben ein... entwickelt.
Forschung
PBGENE-DMD tritt in die klinische Prüfung ein: Erster Patient in Duchenne-Gen-Editing-Studie behandelt
Precision BioSciences hat einen wichtigen Meilenstein in der Genomeditierung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) erreicht....
Forschung
HLB Panagene setzt auf PNA-AOC als neuen Ansatz für die Duchenne-Muskeldystrophie
Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) stellt nach wie vor eine große Herausforderung für Arzneimittelentwickler dar, da viele therapeutische Ansätze...
Forschung
Sarcomatrix plant erste klinische Studie am Menschen mit S-969 für Duchenne-Muskeldystrophie im Jahr 2027
Für Familien, die von Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) betroffen sind, bietet jede neue klinische Entwicklung Hoffnung....
Forschung
Die klinische Phase-3-Studie DYNE-251 und FORZETTO mit Z-Rostudirsen zur Behandlung von DMD hat offiziell begonnen.
Dyne Therapeutics hat den Start der Phase-3-Studie Dyne Therapeutics FORZETTO bekannt gegeben...
Forschung
Del-Zota SAFARI44 Phase-3-Studie: Eine neue Studie zum Exon-44-Skipping bei Duchenne-Muskeldystrophie
Die Forschung zur Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) schreitet mit dem Start von... weiter voran.
Forschung
BioMarin startet Phase-2-Studie zur Exon-51-Skipping-Therapie (BMN 351) bei Duchenne-Muskeldystrophie
BioMarin Pharmaceutical hat offiziell eine neue Phase-2-Erweiterungsstudie (NCT07573631) zur Bewertung von BMN gestartet...
Forschung
Precision BioSciences gab den Beginn der Phase-1/2a-Studie (FUNCTION-DMD) mit PBGENE-DMD bei ambulanten Patienten mit Duchenne bekannt.
Precision BioSciences gab den Beginn einer Phase-1/2a-Studie mit PBGENE-DMD (NCT07429240) in... bekannt.
Forschung
ELEVIDYS ENHANCE-Studie: Eine Phase-4-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit bei Duchenne-Muskeldystrophie beginnt
Die ENHANCE-Studie ist eine klinische Phase-4-Studie, die die Anwendung unter realen Bedingungen untersucht...
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Pressemitteilungen
Deramiocel zeigt positive HOPE-3-Ergebnisse nach 24 Monaten bei Duchenne
Capricor Therapeutics hat neue Ergebnisse aus der HOPE-3-Studie veröffentlicht, in der Deramiocel an Menschen untersucht wurde...
Pressemitteilungen
Ractigen Therapeutics meldet positive erste Ergebnisse der Anwendung von RAG-18 am Menschen bei Duchenne-Muskeldystrophie
Ractigen Therapeutics hat positive erste Ergebnisse aus der Anwendung am Menschen für RAG-18 (NCT07282652), einem Prüfpräparat zur Behandlung von..., präsentiert.
Pressemitteilungen
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 zeigen in frühen PK/PD-Daten eine dosisabhängige Exon-44-Skipping-Wirkung.
Entrada Therapeutics und ENTR-601-44 sind experimentelle Therapien für Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie...
Pressemitteilungen
NS Pharma und Brogidirsen zeigen 5-Jahres-Klinikdaten bei DMD-Patienten, die für das Exon-44-Skipping geeignet sind.
Brogidirsen (NS-089/NCNP-02) von NS Pharma ist eine in der Entwicklung befindliche Therapie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD)...
Pressemitteilungen
ELEVIDYS WMS 2026-Daten: Was sie zeigen – und was sie nicht zeigen
Sarepta Therapeutics hat auf dem Weltkongress 2026 neue Daten zu ELEVIDYS (Delandistrogene Moxeparvovec) vorgestellt...
Pressemitteilungen
Satellos schließt die Rekrutierung für die Phase-2-Studie mit Forazapadin zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ab
Satellos Bioscience hat den Abschluss der Patientenrekrutierung für BASECAMP, eine klinische Phase-2-Studie, bekannt gegeben...
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STM-01 tritt in die Phase-2-Studie zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie ein
Secretome Therapeutics hat den Start von THRIVE-2 bekannt gegeben, einer klinischen Phase-2-Studie zur Bewertung von...