mRNA-Studien zur DMD-Behandlung: Zukünftige Therapiekandidaten
Angesichts der Tatsache, dass FDA-zugelassene Exon-Skipping-Therapien und Gentherapien für die Duchenne-Muskeldystrophie bekanntermaßen keine ausreichenden Mengen an Dystrophin produzieren und …
Wunderbares Steroid Vamorolone (Agamree) könnte eine sicherere Behandlung von DMD bieten
Ein neuartiges Steroidmedikament, das zur Behandlung der Muskeldystrophie Duchenne eingesetzt wird, hat großes Potenzial bei der Behandlung entzündlicher Erkrankungen, einschließlich rheumatoider Arthritis, gezeigt, so ...
Keros Therapeutics gibt erste Topline-Ergebnisse der klinischen Phase-1-Studie mit KER-065 an gesunden Freiwilligen bekannt
Keros Therapeutics, ein biopharmazeutisches Unternehmen im klinischen Stadium, das sich auf die Entwicklung und Vermarktung neuartiger Therapeutika zur Behandlung einer breiten Palette von Patienten mit Erkrankungen konzentriert, die …
Kommende Exon 51-Skipping-Therapien zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
Duchenne-Exon-51-Skipping-Therapien sind innovative Behandlungen, die auf die genetische Mutation abzielen, die für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) verantwortlich ist. Durch das Skipping von Exon 51...
Die medizinische Fakultät der Shanghai Jiao Tong University beginnt klinische Studien zur LE051 Exon 51 Skipping-Therapie
Der Zweck der LE051-Studie besteht darin, die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit der intravenösen LE051-Therapie bei DMD-Patienten zu bewerten, die mit Exon 51 behandelt werden …