ELEVIDYS ENHANCE-Studie: Eine Phase-4-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit bei Duchenne-Muskeldystrophie beginnt
Die ENHANCE-Studie ist eine klinische Phase-4-Studie, die die Sicherheit und Wirksamkeit von ELEVIDYS unter Alltagsbedingungen bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie untersuchen soll...
Die Gentherapie von Medera für DMD-Kardiomyopathie gewinnt mit dem Fast-Track-Status für FDA an Dynamik.
Ein vielversprechender Fortschritt in der Gentherapie für DMD-Kardiomyopathie wurde erzielt, da Medera Inc. von der US-amerikanischen Arzneimittelbehörde FDA den Fast-Track-Status erhalten hat...
SGT-003 Gentherapie: Phase-3-Studie zu INSPIRE DUCHENNE beginnt
Solid Biosciences hat vielversprechende Zwischenergebnisse aus der laufenden klinischen Phase-1/2-Studie INSPIRE DUCHENNE gemeldet, in der die Gentherapie SGT-003 für Duchenne untersucht wird...
Atossa präsentierte neue (Z)-Endoxifen-Forschungsergebnisse, die eine verbesserte Muskelfunktion im Duchenne-Mausmodell zeigen.
Auf der MDA Clinical & Scientific Conference 2026 in Orlando präsentierten Forscher von Atossa Therapeutics neue präklinische Daten zu (Z)-endoxifen und dessen potenzieller Anwendung...
Phase-3-Studie Del-Zota und SAFARI44 zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie: Studiendesign, Daten und klinische Bedeutung
Die klinische Phase-3-Studie del-zota und SAFARI44 zur Duchenne-Muskeldystrophie stellt einen wichtigen Schritt hin zur Entwicklung gezielter Therapien für Patienten mit genetischen Mutationen dar, die für eine Beeinflussung des Exons 44 geeignet sind...