Precision BioSciences gab den Beginn einer Phase-1/2a-Studie mit PBGENE-DMD (NCT07429240) bei ambulanten Patienten mit Duchenne im Alter von 2 bis 7 Jahren bekannt. In dieser Studie wird eine Einzeldosis von FUNCTION-DMD über einen Zeitraum von 130 Wochen untersucht. Mehr lesen: Precision BioSciences erhält US-Zulassung für den Antrag auf Zulassung eines neuen Prüfpräparats (FDA).
Inhaltsverzeichnis
Diese Phase 1/2a-Studie dient der Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und ersten Anzeichen der Wirksamkeit von PBGENE-DMD bei Personen mit DMD, die Mutationen aufweisen, die für die Exzision der Exons 45–55 geeignet sind. Angesichts der Einschränkungen der derzeitigen Behandlungsmöglichkeiten bietet PBGENE-DMD eine vielversprechende neue Strategie, die darauf abzielt, eine potenziell einmalige, lang anhaltende Korrektur des zugrunde liegenden genetischen Defekts in der größten molekularen Untergruppe von Menschen mit DMD zu erreichen.
An dieser Studie können bis zu 18 Teilnehmer teilnehmen. Die Gesamtdauer der Studienteilnahme beträgt für jeden Teilnehmer etwa 130 Wochen.
Was ist die klinische Phase-1/2a-Studie PBGENE-DMD?
Dies ist eine klinische Studie in der frühen Phase, in der eine neue Behandlungsmethode namens PBGENE-DMD bei Jungen und Männern mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) getestet wird, die bestimmte genetische Veränderungen aufweisen, die auf diese Therapie ansprechen könnten. Die Teilnehmer erhalten eine einmalige Dosis der Behandlung intravenös (über eine Vene im Arm). Ärzte werden die Sicherheit, Nebenwirkungen und erste Anzeichen für die Wirksamkeit der Behandlung engmaschig überwachen.
Um mögliche Immunreaktionen zu reduzieren, erhalten die Teilnehmer außerdem um den Behandlungszeitpunkt herum kurzfristig Medikamente.
Die Studie besteht aus zwei Teilen. In Teil 1 ermitteln die Forscher eine sichere und gut verträgliche Dosis. Wird diese Dosis bestätigt, werden in Teil 2 weitere Teilnehmer einbezogen, um die Behandlung genauer zu evaluieren.
Bis zu 18 Teilnehmer werden an der Studie teilnehmen. Jede Person wird über einen Zeitraum von etwa 2½ Jahren (ca. 130 Wochen) begleitet.
Mehr erfahren: PBGENE-DMD-Gentherapie: Vorteile, Voraussetzungen und häufig gestellte Fragen
PBGENE-DMD Phase 1/2a – NCT07429240
Eine multizentrische, offene Phase-1/2a-Studie zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Wirksamkeit von PBGENE-DMD bei Teilnehmern mit Duchenne-Muskeldystrophie (FUNCTION-DMD)
Studienbeginn (voraussichtlich): 2026-03
Primärer Abschluss (geschätzt): 2029-11
Studienabschluss (voraussichtlich): 2029-12
Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 18
Studientyp: Interventionell
Standort: Arkansas Kinderkrankenhaus
Teilnahmeberechtigte Altersgruppen: 2 bis 7 Jahre (Kind)
Wichtigste Ein- und Ausschlusskriterien. – NCT07429240
Wie Sie an der klinischen Phase-1/2a-Studie PBGENE-DMD teilnehmen können
Um an der klinischen Phase-1/2a-Studie PBGENE-DMD teilzunehmen, können Sie die unten stehenden Kontaktinformationen verwenden. Mehr erfahren: Wie kann ich an klinischen Studien zur Duchenne-Krankheit (DMD) teilnehmen?
Name: Eileen Bristow
Telefonnummer: +1-610-462-1004
E-Mail: [email protected]
Mehr lesen: Klinische Studien zu Duchenne (Liste aller Forschungsarbeiten)
