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Vollständiges Dystrophin
Vollständiges Dystrophin
Forschung
PBGENE-DMD tritt in die klinische Prüfung ein: Erster Patient in Duchenne-Gen-Editing-Studie behandelt
Pressemitteilungen
IPS HEART will mit zwei regenerativen Zelltherapien die vollständige Dystrophin-Produktion bei Duchenne-Muskeldystrophie wiederherstellen
Pressemitteilungen
Elixirgen und Nippon Shinyaku arbeiten gemeinsam an einer Dystrophin-Volllängentherapie für Duchenne
Forschung
Precision BioSciences gab den Beginn der Phase-1/2a-Studie (FUNCTION-DMD) mit PBGENE-DMD bei ambulanten Patienten mit Duchenne bekannt.
Leitartikel
PBGENE-DMD-Gentherapie: Vorteile, Voraussetzungen und häufig gestellte Fragen
Pressemitteilungen
Precision BioSciences erhält in den USA die Zulassung für den Prüfpräparatantrag FDA für den Wirkstoff PBGENE-DMD, der als erster seiner Klasse zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie eingesetzt wird.
Leitartikel
Die RIPPLE-Technologie von SonoThera bietet Hoffnung auf vollständiges humanes Dystrophin
SonoThera
Forschung
Ali Taghizadeh kündigt DMD ANKA mRNA-Therapie an, die sich derzeit in der Türkei in klinischer Prüfung befindet
Pressemitteilungen
SonoThera präsentiert auf der ESGCT 2025 neue Daten, die die Expression von menschlichem Dystrophin in voller Länge mittels gezielter, ultraschallvermittelter Verabreichung zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie belegen
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Häufig gestellte Fragen zu Elevidys für DMD
Can Ekinci
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21. August 2026
Muss gelesen werden
Pressemitteilungen
RGX-202-Gentherapie bei Duchenne-Muskeldystrophie zeigt Verbesserung der NSAA-Werte und der Mikrodystrophin-Expression – wichtige Biomarker-Daten fehlen jedoch.
Leitartikel
CRISPR GuideX-Tool: hfCas12Max in CRISPR-basierten Therapeutika
Pflegeleitlinien
Atemübungen bei Duchenne-Muskeldystrophie: Atemtherapie, Lungenpflege und Lungenunterstützung
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