Ist Elevidys die Kosten wert? Überprüfung klinischer Studien zur Elevidys-Gentherapie

2. März 2025 DMDWarrioR

Ist Elevidys im Vergleich zu klinischen Studien wirksam und kostengerecht?

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Mögliche neue Gentherapien für die Muskeldystrophie Duchenne

5. Januar 2025 DMDWarrioR

Die Ergebnisse neuer Gentherapiestudien zur Muskeldystrophie Duchenne werden im Jahr 2025 mit neugierigen Augen verfolgt werden.

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Warum beantragt Roche nicht in allen Ländern eine Marktzulassung für die Elevidys-Gentherapie?

13. März 2025 DMDWarrioR

Wenn Sie sich fragen, wann die Elevidys-Gentherapie in Ihrem Land verfügbar sein wird, kann Ihnen dieser Artikel dabei helfen, eine Vorstellung zu bekommen.

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Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation zur Behandlung von DMD entwickelt

16. Januar 2025 DMDWarrioR

Exon-Skipping-Therapien der nächsten Generation für die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) stellen einen vielversprechenden Forschungsbereich dar, der sich mit den zugrunde liegenden genetischen Mutationen befasst, die die Krankheit verursachen.

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Wir fordern Gesundheitsministerien und Pharmahersteller auf, Maßnahmen gegen DMD zu ergreifen

16. Februar 2025 DMDWarrioR

Wir rufen alle Gesundheitsministerien weltweit sowie die Hersteller von DMD-Behandlungen, die von FDA und EMA zugelassen wurden, auf, Maßnahmen zu ergreifen.

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Was ist Muskeldystrophie Duchenne?

14. September 2024 DMDWarrioR

Die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) ist eine genetische Erkrankung, die Tausende von Familien weltweit betrifft. Sie betrifft vor allem Jungen und verursacht im Laufe der Zeit Muskelschwund und -schwäche.

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Genetische Ursachen der Muskeldystrophie Duchenne

4. Oktober 2024 DMDWarrioR

Die Muskeldystrophie Duchenne (DMD) hat ihre Wurzeln in der komplexen Welt der Genetik und ist genauer gesagt auf Veränderungen in einem einzigen Gen zurückzuführen, das als Dystrophin bekannt ist …

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Leidet mein Kind unter Muskeldystrophie Typ Duchenne (DMD)?

4. Oktober 2024 DMDWarrioR

Wenn Eltern über die Frage nachdenken: „Hat mein Kind die Muskeldystrophie Duchenne (DMD)?“, werden sie oft mit einem Wirbelsturm von Gefühlen konfrontiert, während …

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Ist Elevidys im Vergleich zu klinischen Studien wirksam und kostengerecht? Roche-Strategie zur Marktzulassung der Elevidys-Gentherapie in allen Ländern.

Über unsere Mission

Viele Menschen auf der Welt wissen nicht, was Duchenne-Muskeldystrophie ist. Denn nur einer von 5.000 Jungen erkrankt an dieser Krankheit. Familien und ihr Umfeld, deren Kinder mit dieser Krankheit zu kämpfen haben, müssen jedoch täglich mit dem Stress dieser Krankheit leben. Wir nennen sie DMD-Krieger.

DMDWarrior.com wurde gegründet, um das Bewusstsein für diese Krankheit weltweit zu schärfen, den Zugang zu Behandlungen zu erleichtern und sicherzustellen, dass die Behandlungskosten erschwinglich bleiben.

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Was ist unser Ziel?

Eines von 5.000 Kindern auf der Welt wird mit DMD geboren und viele Familien bemerken die Krankheit ihres Kindes erst, wenn es 3-4 Jahre alt ist. Von der FDA zugelassene Behandlungen für DMD sind für Familien zu teuer. Unser Ziel ist es, die Behandlungskosten zu senken und sie vom Staat übernehmen zu lassen.

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Einfacher Zugang zu Behandlungen

In vielen Ländern sind DMD-Behandlungen nicht verfügbar und für die Familien entstehen enorme Reisekosten ins Ausland.

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Senkung der Behandlungskosten

Die Behandlung von DMD ist sehr teuer und es ist für die Familien nahezu unmöglich, diese Kosten selbst zu tragen.

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Sensibilisierung in sozialen Medien

Wir wollen nicht, dass ein Kind stirbt. Wenn auch Sie eine Lösung für diese Situation finden möchten, folgen Sie uns in den sozialen Medien.

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Regenxbio meldet positive Biomarker-Daten aus der Affinitätsstudie zur Gentherapie Rgx-202 bei Duchenne

REGENXBIO meldete neue, positive Zwischendaten von zwei weiteren Patienten im Phase-I/II-Teil der AFFINITY DUCHENNE®-Studie zu RGX-202, einem differenzierten …

Satellos präsentiert erste Daten aus der Phase-1-Studie von SAT-3247 auf der klinischen und wissenschaftlichen Konferenz 2025 der Muscular Dystrophy Association

Satellos Bioscience, ein Biotech-Unternehmen, das neue niedermolekulare therapeutische Ansätze zur Verbesserung der Behandlung von Muskelerkrankungen und -störungen entwickelt, gab heute die erste Phase bekannt...

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Sarepta berichtet, dass ein Teenager mit Muskeldystrophie Duchenne nach der Behandlung mit ELEVIDYS verstorben ist. Sarepta erklärte, dieser traurige Vorfall sei auf Folgendes zurückzuführen...

Precision BioSciences präsentiert präklinische Daten zur Wirksamkeit und Haltbarkeit von PBGENE-DMD zur Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) auf der Konferenz der Muscular Dystrophy Association 2025 ...

Dieser Ansatz zur Korrektur des Dystrophin-Gens, bei dem Muskel-Satelliten-Stammzellen bearbeitet werden, verbessert möglicherweise die Haltbarkeit und die funktionellen Ergebnisse im Vergleich zu synthetischen Ansätzen. Seit …

Sarepta meldet Tod eines 16-jährigen Jungen nach Behandlung mit der Gentherapie Elevidys

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