Es ist herzzerreißend, wenn man bedenkt, dass Kinder in der heutigen Welt, in Ländern auf der ganzen Welt, viel zu früh ihr Leben verlieren, einfach weil sie keinen Zugang zu den medizinischen Behandlungen haben, die sie so dringend benötigen. Dies ist die tragische Realität für viele Kinder, die an der Muskeldystrophie Duchenne (DMD) leiden, einer verheerenden und seltenen genetischen Erkrankung, die zu fortschreitender Muskelschwäche und schließlich zum frühen Tod führt. Die Tatsache, dass es lebensrettende Behandlungen gibt, diese Kinder aber trotzdem sterben, weil sie keinen Zugang dazu haben, können wir nicht ignorieren. Und die harte Wahrheit ist, dass wir alle für diese Krise verantwortlich sind.
Inhaltsverzeichnis
Wer ist schuldig?
DMD-Verbände, Gesundheitsministerien und Arzneimittelhersteller sind schuldig!
DMD ist eine genetische Störung, die vor allem Jungen betrifft und ihnen nach und nach die Gehfähigkeit nimmt, zu Atem- und Herzversagen führt und die Lebenserwartung verkürzt, oft bis zum Alter von 20 Jahren. Es gibt jedoch Hoffnung. Behandlungen für DMD, wie Exon-Skipping-Therapien und Gentherapien, wurden entwickelt und von wichtigen Gesundheitsbehörden wie der FDA (US-amerikanische Food and Drug Administration) und EMA (Europäische Arzneimittelagentur) zugelassen. Diese Behandlungen bieten Kindern eine Chance auf eine bessere Lebensqualität und sogar Überleben, wenn sie rechtzeitig verabreicht werden.
Doch trotz dieser Fortschritte bleibt eine herzzerreißende und ungerechte Realität bestehen: Millionen von Kindern haben immer noch keinen Zugang zu diesen lebensrettenden Behandlungen. Es ist eine Situation, die in der modernen Welt undenkbar sein sollte, doch für Familien auf der ganzen Welt ist sie ein täglicher Kampf. [Weiterlesen: Markt für Muskeldystrophie Duchenne wächst: Doch nicht alle Familien haben Zugang zu Behandlungen]
Warum passiert das?
Die Gründe für diese Ungleichheit sind vielschichtig und haben ihre Wurzeln in systemischen Problemen. Eines der Haupthindernisse sind die Kosten. Fortschrittliche Behandlungen wie die für DMD sind teuer und in vielen Ländern mit niedrigem oder mittlerem Einkommen sind diese Behandlungen für die meisten Familien schlicht unerschwinglich. In wohlhabenderen Ländern, in denen diese Behandlungen möglicherweise verfügbar sind, führen bürokratische Hürden, Einschränkungen beim Versicherungsschutz sowie mangelndes Bewusstsein und mangelnde Unterstützung in bestimmten Bereichen immer noch dazu, dass Kindern der Zugang verwehrt wird.
Die Rolle der Gesundheitsministerien
Wir fordern die Gesundheitsministerien weltweit auf, sofort und sinnvoll zu handeln. Diese Regierungen sind dafür verantwortlich, die Gesundheit und das Wohlergehen ihrer Bürger zu gewährleisten, einschließlich der Kinder, die an seltenen Krankheiten wie DMD leiden. Es ist inakzeptabel, dass im Jahr 2025 immer noch Kinder an behandelbaren Krankheiten sterben. Die Gesundheitsministerien müssen der Verfügbarkeit und Erschwinglichkeit von Behandlungen für seltene Krankheiten Priorität einräumen, die notwendigen Mittel sicherstellen und den Zugang zur besten medizinischen Versorgung verbessern.
Die Regierungen müssen außerdem daran arbeiten, die Genehmigungsverfahren für neue Behandlungen zu vereinfachen und sicherzustellen, dass Familien, die um das Leben ihres Kindes kämpfen, nicht mit bürokratischen Hürden belastet werden. Es müssen politische Maßnahmen ergriffen werden, um ein globales Unterstützungsnetzwerk für diese Familien aufzubauen und sicherzustellen, dass kein Kind mit DMD aufgrund seines Geburtsorts oder der finanziellen Situation seiner Familie zurückgelassen wird.
Hersteller von DMD-Behandlungen: Zeit zum Handeln
Ebenso tragen die Pharmaunternehmen, die DMD-Behandlungen herstellen, eine moralische Verantwortung. Sie haben zwar unglaubliche Fortschritte bei der Entwicklung von Therapien gemacht, aber ihre Arbeit darf nicht im Labor oder in der Klinik enden. Sie müssen Verantwortung dafür übernehmen, dass diese Behandlungen weltweit gleichberechtigt zugänglich sind. Das bedeutet, dass die Preise für die Behandlungen so festgelegt werden müssen, dass sie für alle Familien erschwinglich sind, dass finanzielle Hilfsprogramme angeboten werden und dass wir mit internationalen Gesundheitsorganisationen zusammenarbeiten, um die Behandlungen auch in unterversorgten Regionen zu verteilen.
Wir sind uns bewusst, dass Forschung und Entwicklung erhebliche Investitionen erfordern, doch die aus den Behandlungen erzielten Gewinne dürfen nicht auf Kosten des Lebens der Kinder gehen, die diese Behandlungen benötigen. Wenn diese Unternehmen wirklich behaupten wollen, dass es ihnen darum geht, Leben zu verbessern, müssen sie ihre Bemühungen darauf richten, sicherzustellen, dass diese lebensrettenden Therapien diejenigen erreichen, die sie am dringendsten benötigen.
Warum wir alle eine Verantwortung haben
Während Gesundheitsministerien und Hersteller eine zentrale Rolle spielen, sind wir alle nicht von der Verantwortung befreit. Immer wenn wir von Kindern hören, die an DMD sterben, dürfen wir nicht wegschauen. Dies ist nicht nur die Verantwortung von Ärzten, Eltern oder Regierungen – es ist ein globales Problem, das das Mitgefühl und gemeinsame Handeln von uns allen erfordert. Die Ungerechtigkeit, dass Kinder an einer Krankheit leiden, die behandelbar ist, darf nicht nur aufgrund geografischer oder finanzieller Grenzen fortbestehen. [Weiterlesen: Die Herausforderung, eine DMD-Gentherapie zu erhalten: Ist die Geographie Schicksal?]
Wir können etwas bewirken, indem wir das Bewusstsein schärfen, entsprechende Wohltätigkeitsorganisationen unterstützen und von Pharmaunternehmen und Regierungen Rechenschaft verlangen. Jeder von uns kann dazu beitragen, dass in der Welt kein Kind unnötig an der Muskeldystrophie Duchenne stirbt. [Weiterlesen: Fragen Sie die DMD-Verbände in Ihrem Land: Wann kommen Duchenne-Behandlungen in unser Land?]
Ein Aufruf zur Veränderung
Wir müssen gemeinsam fordern, dass kein Kind mehr an einer behandelbaren Krankheit wie DMD sterben muss, nur weil es keinen Zugang zu der notwendigen medizinischen Versorgung hat. Dies ist ein Kampf ums Leben, und es ist ein Kampf, den wir nicht verlieren dürfen. Die Gesundheitsministerien fordern wir auf, mutige Maßnahmen zu ergreifen. Die Hersteller von DMD-Behandlungen fordern wir auf, dafür zu sorgen, dass ihre Innovationen jedes bedürftige Kind erreichen. Und uns alle bitten wir um unermüdliche Unterstützung dieser globalen Bewegung zur Rettung von Kinderleben.
Jetzt ist es an der Zeit, etwas zu ändern. Sorgen wir dafür, dass die nächste Generation von Kindern mit DMD nicht aufgrund unserer Untätigkeit leiden oder sterben muss. Sie verdienen Besseres – und wir auch.
Was ist zu tun?
- DMD-Verbände sollten aufhören, sich mit sinnlosen Angelegenheiten zu befassen und die Gesundheitsministerien und Arzneimittelhersteller zusammenbringen.
- Hersteller von DMD-Behandlungen müssen umgehend in allen Ländern eine Lizenz beantragen.
- Die Behandlungskosten müssen auf ein für alle Familien erschwingliches Niveau gesenkt werden. [Weiterlesen: Muskeldystrophie Duchenne: Behandlung und Kosten]
Es sollte ein Risikoteilungsmodell wie in Brasilien eingeführt werden
Es ist nicht normal, dass eine einmalige Gentherapie mit unbekannter Wirkungsdauer 1TP423 Millionen kostet.
Wir möchten, dass die Gesundheitsministerien und die Pharmaunternehmen zusammenkommen und umgehend eine Lösung für dieses Problem finden. [Weiterlesen: In Brasilien wird die Regierung voraussichtlich ein Risikoteilungsmodell mit Roche für ELEVIDYS umsetzen]
Einzelne Kampagnen sind nicht die Lösung
Gefällt es Ihnen, wenn Familien individuelle Kampagnen organisieren? Warum warten Sie noch, bis Sie etwas unternehmen? Was ist das für ein Gewissen!
Individuelle Aktionen sind für Familien die letzte Hoffnung. Manche werden erfolgreich sein, manche werden leider nicht in der Lage sein, das nötige Geld aufzubringen!
Tun Sie etwas und seien Sie ein Held!
Wir fordern die Pharmaunternehmen zum Handeln auf
Das Hauptanliegen der Pharmaunternehmen sind nicht die Einnahmen, die sie am Ende des Jahres erzielen werden, sondern vielmehr ihre Kontakte zum Gesundheitsministerium, um sicherzustellen, dass sich die Krankheit von Kindern mit DMD verlangsamt.
Geben Sie diesen Artikel an das Gesundheitsministerium Ihres Landes, an Verbände, denen Sie folgen, an die Politiker weiter, die Sie unterstützen, an die DMD-Patienten in Ihrer Umgebung und an die Pharmaunternehmen.
Gemeinsam sind wir stärker.
