Precision BioSciences gab bekannt, dass das Unternehmen von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) eine Genehmigung zur Durchführung einer Studie erhalten hat. Dies ermöglicht es Precision BioSciences, die Aktivitäten des Ethikkomitees und die Aktivierung der klinischen Prüfzentren für die klinische Phase-1/2-Studie FUNCTION-DMD für PBGENE-DMD zur Behandlung von gehfähigen Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) an hochspezialisierten klinischen Prüfzentren einzuleiten. Ziel der Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit, einschließlich der Dystrophin-Protein-Expression und der funktionellen Ergebnisse bei Patienten mit DMD.
– Die Benachrichtigung über die mögliche Durchführung der US-Studie FDA ermöglicht die Aktivierung der Studienzentren für die klinische Phase-1/2-Studie FUNCTION-DMD bei Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) –
– Das Verfahren der Ethikkommission (Institutional Review Board, IRB) ist an mehreren erstklassigen Standorten für klinische Studien mit DMD im Gange –
– PBGENE-DMD ist ein Prüfpräparat zur In-vivo-Genbearbeitung, das die zugrunde liegende genetische Ursache von DMD durch eine neuartige, einmalige Genbearbeitungstherapie korrigieren soll –
– Das Unternehmen plant, im März im Anschluss an die Konferenz der Muscular Dystrophy Association eine virtuelle Veranstaltung auszurichten, um die klinischen Studien PBGENE-DMD und FUNCTION-DMD unter Beteiligung wichtiger Meinungsführer, darunter auch Patientenvertreter, zu erörtern.
Was ist PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD ist Precisions hundertprozentiges, erstklassiges In-vivo-Gen-Editing-Programm, das einen Gen-Exzisionsansatz nutzt, um das Dystrophin-Gen bei Patienten mit Mutationen zwischen den Exons 45 und 55, der “Hotspot”-Region, die die größte molekulare Untergruppe von Patienten mit DMD bei etwa 60% ausmacht, dauerhaft zu korrigieren. Das therapeutische Ziel besteht darin, die Fähigkeit des Dystrophin-Gens wiederherzustellen, ein nahezu vollständiges, funktionsfähiges Dystrophin-Protein zu produzieren. Dieses Protein enthält 80% des vollständigen Dystrophin-Proteins und ist damit wesentlich größer als die derzeit zugelassenen oder in Entwicklung befindlichen synthetischen Mikro-Dystrophin-Konstrukte (die etwa 34% der Größe des vollständigen Dystrophin-Proteins entsprechen).
Ziel ist die Aktivierung des ersten klinischen Standorts in der ersten Hälfte des Jahres 2026.
“Die Genehmigung zur Durchführung der Studie für PBGENE-DMD durch FDA ist ein weiterer regulatorischer Erfolg für Precision BioSciences auf dem Weg zur klinischen Entwicklung unseres zweiten vollständig firmeneigenen Programms. Trotz bereits zugelassener Therapien fehlen Jungen mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) Behandlungen, die langfristig zu funktionellen Verbesserungen führen. Wir freuen uns, diesen neuartigen Genexzisionsansatz für DMD in die klinische Phase zu bringen und die erste klinische Studie in den USA in der ersten Hälfte des Jahres 2026 zu eröffnen. Ich bin stolz auf unser Team, das unser Ziel, den IND-Antrag bis Jahresende einzureichen und die Genehmigung zur Durchführung der Studie für FDA im ersten Quartal zu erhalten, erreicht hat. Das Unternehmen wird weiterhin mit verschiedenen Ethikkommissionen und FDA zusammenarbeiten, um die Aktivierung klinischer Studienzentren zu initiieren”, sagte Michael Amoroso, CEO von Precision BioSciences.
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