Precision BioSciences anunció que la Compañía recibió una notificación de que el estudio puede continuar de la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA). Esto permite que Precision BioSciences inicie las actividades del IRB y la activación del sitio de ensayo clínico para el ensayo clínico de fase 1/2 FUNCTION-DMD para PBGENE-DMD para el tratamiento de pacientes ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD) en sitios de ensayos clínicos altamente especializados. El objetivo del estudio es evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia, incluida la expresión de la proteína distrofina y los resultados funcionales en pacientes afectados por DMD.
– La notificación de que el estudio FDA de EE. UU. puede proceder permite el inicio de la activación del sitio de ensayo clínico para el estudio clínico de fase 1/2 FUNCTION-DMD en pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) –
– El proceso de la Junta de Revisión Institucional (IRB) está en marcha en varios sitios de ensayos clínicos de DMD de clase mundial –
– PBGENE-DMD es un producto de investigación de edición genética in vivo diseñado para corregir la causa genética subyacente de la DMD a través de una novedosa terapia de edición genética de una sola vez.
– La empresa planea organizar un evento virtual en marzo después de la conferencia de la Asociación de Distrofia Muscular para discutir PBGENE-DMD y el estudio clínico FUNCTION-DMD con la participación de líderes de opinión clave, incluidos defensores de los pacientes.
¿Qué es PBGENE-DMD?
PBGENE-DMD es el programa de edición genética in vivo, primero en su clase y de propiedad absoluta de Precision, que utiliza un enfoque de escisión genética destinado a corregir de forma permanente el gen de la distrofina en pacientes con mutaciones entre los exones 45 y 55, la región de "punto caliente", que representa el subconjunto molecular más grande de pacientes con DMD, aproximadamente 60%. El objetivo terapéutico es restaurar la capacidad del gen de la distrofina para producir una proteína distrofina funcional casi completa. Esta proteína conserva 80% de distrofina completa, una cantidad considerablemente mayor que las construcciones sintéticas de microdistrofina aprobadas o en desarrollo (que tienen aproximadamente 34% del tamaño de la distrofina completa).
El objetivo es activar el primer sitio clínico en el primer semestre de 2026
“La notificación de la posibilidad de proceder del estudio para PBGENE-DMD por parte de FDA representa otro logro regulatorio para Precision BioSciences, a medida que avanzamos hacia la fase clínica de nuestro segundo programa de propiedad absoluta. A pesar de las terapias aprobadas actualmente, los niños con DMD carecen de tratamientos que produzcan mejoras funcionales con el tiempo. Nos entusiasma llevar este novedoso enfoque de escisión génica para la DMD a la fase clínica con el objetivo de activar el primer centro clínico en EE. UU. en el primer semestre de 2026. Estoy orgulloso de nuestro equipo por haber cumplido nuestro objetivo de presentar la solicitud de autorización de comercialización (IND) para finales de año y recibir la notificación de la posibilidad de proceder del estudio para FDA en el primer trimestre. La compañía continuará trabajando con múltiples juntas de revisión institucional (IRB) y con FDA para iniciar la activación de los centros clínicos, afirmó Michael Amoroso, director ejecutivo de Precision BioSciences.
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