Precision BioSciences a annoncé que la société avait reçu une notification d'autorisation d'étude de la part de la Food and Drug Administration américaine (FDA). Cela permet à Precision BioSciences d'initier les activités IRB et l'activation du site d'essai clinique pour l'essai clinique de phase 1/2 FUNCTION-DMD pour PBGENE-DMD pour le traitement des patients ambulatoires atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) dans des sites d'essais cliniques hautement spécialisés. L’objectif de l’étude est d’évaluer la sécurité, la tolérance et l’efficacité, notamment l’expression de la protéine dystrophine et les résultats fonctionnels chez les patients atteints de DMD.
– La notification d’autorisation de l’étude américaine FDA permet le lancement de l’activation des sites d’essais cliniques pour l’étude clinique de phase 1/2 FUNCTION-DMD chez les patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) –
– Le processus d’approbation du comité d’éthique de la recherche (CER) est en cours dans plusieurs centres d’essais cliniques de renommée mondiale sur la DMD.
– PBGENE-DMD est un produit expérimental d’édition génique in vivo conçu pour corriger la cause génétique sous-jacente de la DMD grâce à une nouvelle thérapie d’édition génique unique.
– La société prévoit d’organiser un événement virtuel en mars, après le congrès de la Muscular Dystrophy Association, pour discuter des études cliniques PBGENE-DMD et FUNCTION-DMD, avec la participation de leaders d’opinion clés, notamment des représentants des patients.
Qu'est-ce que PBGENE-DMD ?
PBGENE-DMD est le programme d'édition génique in vivo entièrement détenu par Precision, le premier de sa catégorie, utilisant une approche d'excision génique destinée à corriger de façon permanente le gène de la dystrophine chez les patients présentant des mutations entre les exons 45 et 55, la région “ point chaud ”, qui représente le plus grand sous-ensemble moléculaire de patients atteints de DMD à environ 60%. L'objectif thérapeutique est de restaurer la capacité du gène de la dystrophine à produire une protéine dystrophine fonctionnelle quasi complète. Cette protéine conserve 80% de la dystrophine complète, soit une taille nettement supérieure à celle des constructions de micro-dystrophine synthétiques approuvées ou en développement actuellement (qui représentent environ 34% de la taille de la dystrophine complète).
L’objectif est d’activer le premier site clinique au cours du premier semestre 2026.
“ L’autorisation de poursuivre l’étude PBGENE-DMD accordée par le comité d’éthique FDA constitue une nouvelle étape importante pour Precision BioSciences dans le développement de son deuxième programme, entièrement détenu, en vue des essais cliniques. Malgré les traitements actuellement approuvés, les garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) ne bénéficient pas de thérapies permettant d’améliorer durablement leurs fonctions. Nous sommes ravis de proposer cette nouvelle approche d’excision génique pour la DMD en essais cliniques, avec pour objectif l’ouverture du premier centre d’essais cliniques aux États-Unis au cours du premier semestre 2026. Je suis fier de notre équipe qui a atteint son objectif de dépôt de la demande d’autorisation d’essai clinique (IND) avant la fin de l’année et a reçu l’autorisation de poursuivre l’étude FDA au premier trimestre. La société continuera de collaborer avec plusieurs comités d’éthique de la recherche (IRB) et le comité d’éthique FDA afin d’initier l’ouverture des centres d’essais cliniques ”, a déclaré Michael Amoroso, directeur général de Precision BioSciences.
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