أعلنت شركة Precision BioSciences أنها تلقت إشعارًا من إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) يفيد بإمكانية المضي قدمًا في الدراسة. وهذا يسمح لـ Precision BioSciences ببدء أنشطة مجلس المراجعة المؤسسية وتفعيل موقع التجربة السريرية للمرحلة 1/2 من التجربة السريرية لـ FUNCTION-DMD لعلاج مرضى ضمور دوشين العضلي (DMD) القادرين على المشي في مواقع التجارب السريرية المتخصصة للغاية. يهدف هذا البحث إلى تقييم السلامة والتحمل والفعالية، بما في ذلك التعبير عن بروتين الديستروفين والنتائج الوظيفية لدى المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني.
– إشعار بدء دراسة FDA الأمريكية يُمكّن من بدء تفعيل موقع التجارب السريرية لدراسة FUNCTION-DMD السريرية من المرحلة الأولى/الثانية على مرضى ضمور دوشين العضلي (DMD) –
– تجري حاليًا عملية مراجعة مجلس المراجعة المؤسسية (IRB) في العديد من مواقع التجارب السريرية العالمية لمرض ضمور العضلات الدوشيني –
– PBGENE-DMD هو منتج تجريبي لتعديل الجينات داخل الجسم الحي، مصمم لتصحيح السبب الجيني الكامن وراء ضمور العضلات الدوشيني من خلال علاج جديد لتعديل الجينات لمرة واحدة –
– تخطط الشركة لاستضافة فعالية افتراضية في مارس بعد مؤتمر جمعية ضمور العضلات لمناقشة دراسة PBGENE-DMD وFUNCTION-DMD السريرية بمشاركة قادة رأي رئيسيين، بما في ذلك مناصرة المرضى –
ما هو PBGENE-DMD؟
PBGENE-DMD هو برنامج تحرير الجينات في الجسم الحي المملوك بالكامل لشركة Precision، وهو الأول من نوعه، ويستخدم نهج استئصال الجينات بهدف تصحيح جين الديستروفين بشكل دائم لدى المرضى الذين يعانون من طفرات بين الإكسونات 45 و55، وهي منطقة "البقعة الساخنة"، والتي تمثل أكبر مجموعة فرعية جزيئية من المرضى المصابين بضمور العضلات الدوشيني عند حوالي 60%. الهدف العلاجي هو استعادة قدرة جين الديستروفين على إنتاج بروتين ديستروفين وظيفي شبه كامل الطول. يحتفظ هذا البروتين بنسبة 80% من الديستروفين كامل الطول، وهو أكبر بكثير من تركيبات الديستروفين الميكروية الاصطناعية المعتمدة أو قيد التطوير حاليًا (والتي يبلغ حجمها حوالي 34% من حجم الديستروفين كامل الطول).
يهدف المشروع إلى تفعيل أول موقع سريري في النصف الأول من عام 2026
“"يمثل إشعار الموافقة على بدء الدراسة لعقار PBGENE-DMD من قبل FDA إنجازًا تنظيميًا آخر لشركة Precision BioSciences، حيث نمضي قدمًا ببرنامجنا الثاني المملوك بالكامل نحو التجارب السريرية. على الرغم من وجود علاجات معتمدة حاليًا، إلا أن الأولاد المصابين بضمور العضلات الدوشيني (DMD) يفتقرون إلى علاجات تُحسّن وظائفهم على المدى الطويل. نحن متحمسون لتقديم هذا النهج المبتكر لاستئصال الجينات لعلاج ضمور العضلات الدوشيني إلى التجارب السريرية، بهدف تفعيل أول موقع سريري في الولايات المتحدة في النصف الأول من عام 2026. أنا فخور بفريقنا لتحقيقه هدفنا المتمثل في تقديم طلب الموافقة على دواء جديد (IND) بحلول نهاية العام، واستلام إشعار الموافقة على بدء الدراسة لعقار FDA في الربع الأول. ستواصل الشركة العمل مع العديد من لجان المراجعة المؤسسية (IRBs) وعقار FDA لبدء تفعيل المواقع السريرية"، صرّح بذلك مايكل أموروسو، الرئيس التنفيذي لشركة Precision BioSciences.
تابع هذه الصفحة >>> جميع التجارب السريرية لمرض دوشين
