A Precision BioSciences anunciou que a empresa recebeu uma notificação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA autorizando o prosseguimento do estudo (FDA). Isso permite que o Precision BioSciences inicie as atividades do IRB e a ativação do local do ensaio clínico para o ensaio clínico de Fase 1/2 do FUNCTION-DMD para o PBGENE-DMD, destinado ao tratamento de pacientes ambulatoriais com distrofia muscular de Duchenne (DMD), em locais de ensaio clínico altamente especializados. O objetivo do estudo é avaliar a segurança, a tolerabilidade e a eficácia, incluindo a expressão da proteína distrofina e os resultados funcionais em pacientes com DMD.
– A notificação de que o estudo FDA nos EUA pode prosseguir permite o início da ativação do centro de ensaios clínicos para o estudo clínico de Fase 1/2 do FUNCTION-DMD em pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) –
– O processo de aprovação pelo Comitê de Ética em Pesquisa (CEP) está em andamento em diversos centros de pesquisa clínica de classe mundial para DMD –
– O PBGENE-DMD é um produto experimental de edição genética in vivo, desenvolvido para corrigir a causa genética subjacente da DMD por meio de uma nova terapia de edição genética de dose única.
– A empresa planeja realizar um evento virtual em março, após a conferência da Associação de Distrofia Muscular, para discutir os estudos clínicos PBGENE-DMD e FUNCTION-DMD, com a participação de importantes líderes de opinião, incluindo representantes de pacientes.
O que é PBGENE-DMD?
O PBGENE-DMD é um programa de edição genética in vivo, pioneiro e totalmente detido pela Precision, que utiliza uma abordagem de excisão genética destinada a corrigir permanentemente o gene da distrofina em pacientes com mutações entre os exons 45 e 55, a região "ponto quente", que representa o maior subconjunto molecular de pacientes com DMD, aproximadamente em 60%. O objetivo terapêutico é restaurar a capacidade do gene da distrofina de produzir uma proteína distrofina funcional quase completa. Essa proteína retém 80% da distrofina completa, sendo substancialmente maior do que as construções sintéticas de microdistrofina aprovadas ou em desenvolvimento atualmente (que têm aproximadamente 34% do tamanho da distrofina completa).
O objetivo é ativar o primeiro centro clínico no primeiro semestre de 2026.
“A notificação de ”Aprovação do Estudo’ para o PBGENE-DMD pela FDA representa mais uma conquista regulatória para a Precision BioSciences, à medida que avançamos com nosso segundo programa totalmente próprio rumo à fase clínica. Apesar das terapias aprovadas atualmente, meninos com DMD ainda não dispõem de tratamentos que levem a melhorias funcionais ao longo do tempo. Estamos entusiasmados em levar essa nova abordagem de excisão gênica para DMD à fase clínica, com o objetivo de ativar o primeiro centro clínico nos EUA no primeiro semestre de 2026. Tenho orgulho da nossa equipe por atingir nossa meta de submeter o IND até o final do ano e receber a notificação de ‘Aprovação do Estudo’ para o FDA no primeiro trimestre. A empresa continuará trabalhando com diversos Comitês de Ética em Pesquisa (CEPs) e com a FDA para iniciar a ativação dos centros clínicos”, afirmou Michael Amoroso, CEO da Precision BioSciences.
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