Terapia genética SPOT-mRNA03 para distrofia muscular de Duchenne inicia ensaio clínico de fase 1

O estudo de fase 1 inicial (NCT07188012) da terapia genética SPOT-mRNA03 para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD), desenvolvido pela Shanghai Siponuoyin Biotechnology, é um estudo piloto sobre a segurança e a expressão da distrofina nos músculos esqueléticos após a administração.

O que é a terapia genética SPOT-mRNA03

SPOT-mRNA03 é o produto de terapia genética para Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Após a administração em pacientes com DMD, o peptídeo de direcionamento molecular na membrana dos EVs pode direcionar o SPOT-mRNA03 para as células musculares do paciente, permitindo a tradução e a secreção de distrofina endógena intacta de comprimento total por células receptoras deficientes em distrofina usando ribossomos intracelulares e aminoácidos.

Terapia genética SPOT-mRNA03 Fase inicial 1 – NCT07188012

Trata-se de uma pesquisa clínica exploratória, aberta, de braço único, FIH e unicêntrico, utilizando SPOT-mRNA03 administrado por via intravenosa em pacientes com DMD. O mRNA completo da distrofina está contido em vesículas extracelulares (VEs) direcionadas aos músculos, chamadas SPOT-mRNA03. Peptídeos de direcionamento molecular na membrana das VEs conferem ao SPOT-mRNA03 sua capacidade de direcionamento, o que possibilita a distribuição do mRNA da distrofina como um produto de terapia gênica para DMD.

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Início do estudo (estimado): 2025-08-06

Conclusão primária (estimada): 2026-12

Conclusão do estudo (estimada): 2026-12

Número de participantes (estimado): 6

Tipo de estudo: Fase Inicial 1

Localização: Centro Médico Infantil de Xangai

Idades elegíveis para estudo: 2 a 6 anos (machos ambulantes)

Principais critérios de inclusão e exclusão. – NCT07188012 –

Como participar do ensaio clínico SPOT-mRNA03

Para participar do ensaio clínico de fase 1 inicial da terapia genética SPOT-mRNA03, você pode usar as informações de contato abaixo.

Nome: Cidade de Winston

Número de telefone: 212-920-5501

E-mail: [email protected]

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