SPOT-mRNA03基因疗法治疗杜氏肌营养不良症启动1期早期临床试验

Shanghai Siponuoyin生物技术公司开发的SPOT-mRNA03基因治疗杜氏肌营养不良症（DMD）的早期1期研究（NCT07188012）是对给药后的安全性和骨骼肌中肌营养不良蛋白的表达情况进行初步研究。

什么是SPOT-mRNA03基因治疗

SPOT-mRNA03 是杜氏肌营养不良症 (DMD) 的基因治疗产品。 在给 DMD 患者施用后，EV 膜上的分子靶向肽可以将 SPOT-mRNA03 引导到患者的肌肉细胞中，从而使肌营养不良蛋白缺陷型受体细胞能够利用细胞内核糖体和氨基酸翻译和分泌内源性全长完整的肌营养不良蛋白。

SPOT-mRNA03基因治疗早期1期 – NCT07188012

这是一项单臂、开放标签、FIH、单中心的探索性临床研究，将SPOT-mRNA03静脉注射给杜氏肌营养不良症（DMD）患者。全长肌营养不良蛋白mRNA被包含在一种名为SPOT-mRNA03的靶向肌肉的细胞外囊泡（EV）中。EV膜上的分子靶向肽赋予SPOT-mRNA03靶向能力，这使得将肌营养不良蛋白mRNA作为DMD的基因治疗产品进行递送成为可能。

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学习开始时间（预计）: 2025-08-06

小学完成情况（预计）: 2026-12

研究完成情况（预计）: 2026-12

参与人数（预计）: 6

学习类型：第一阶段早期

地点: 上海儿童医学中心

适合学习的年龄：2岁至6岁（能走动的雄性）

主要纳入和排除标准。– NCT07188012 –

如何参与 SPOT-mRNA03 临床试验

如需参加SPOT-mRNA03基因治疗早期1期临床试验，您可以使用以下联系信息。

姓名：温斯顿镇

电话号码: 212-920-5501

电子邮件: [email protected]

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