Shanghai Siponuoyin बायोटेक्नोलॉजी द्वारा विकसित ड्यूचेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (DMD) के लिए SPOT-mRNA03 जीन थेरेपी का प्रारंभिक चरण 1 अध्ययन (NCT07188012) प्रशासन के बाद कंकाल की मांसपेशियों में डिस्ट्रोफिन की सुरक्षा और अभिव्यक्ति का एक पायलट अध्ययन है।
विषयसूची
SPOT-mRNA03 जीन थेरेपी क्या है?
SPOT-mRNA03 ड्यूशेन मस्कुलर डिस्ट्रॉफी (डीएमडी) के लिए जीन थेरेपी उत्पाद है। डीएमडी रोगियों को दिए जाने के बाद, ईवीएस की झिल्ली पर आणविक लक्ष्यीकरण पेप्टाइड SPOT-mRNA03 को रोगी की मांसपेशी कोशिकाओं में निर्देशित कर सकता है, जिससे अंतःकोशिकीय राइबोसोम और अमीनो एसिड का उपयोग करके डिस्ट्रोफिन की कमी वाले रिसेप्टर कोशिकाओं द्वारा अंतर्जात पूर्ण-लंबाई वाले अक्षुण्ण डिस्ट्रोफिन का अनुवाद और स्राव संभव हो जाता है।
SPOT-mRNA03 जीन थेरेपी प्रारंभिक चरण 1 – NCT07188012
यह डीएमडी के रोगियों को अंतःशिरा रूप से दिए जाने वाले SPOT-mRNA03 का उपयोग करके किया गया एक एकल-भुजा, ओपन-लेबल, FIH, एकल-केंद्र अन्वेषणात्मक नैदानिक अनुसंधान है। पूर्ण-लंबाई वाला डिस्ट्रोफिन mRNA, SPOT-mRNA03 नामक मांसपेशी-लक्षित बाह्यकोशिकीय पुटिकाओं (EVs) में समाहित होता है। EVs झिल्ली पर आणविक लक्ष्यीकरण पेप्टाइड्स SPOT-mRNA03 को उसकी लक्ष्यीकरण क्षमता प्रदान करते हैं, जिससे डीएमडी के लिए जीन थेरेपी उत्पाद के रूप में डिस्ट्रोफिन mRNA का वितरण संभव हो पाता है।
अध्ययन प्रारंभ (अनुमानित): 2025-08-06
प्राथमिक पूर्णता (अनुमानित): 2026-12
अध्ययन पूर्णता (अनुमानित): 2026-12
प्रतिभागियों की संख्या (अनुमानित): 6
टाइप करना सीखो: प्रारंभिक चरण 1
जगह: शंघाई चिल्ड्रन्स मेडिकल सेंटर
अध्ययन के लिए योग्य आयु: 2 वर्ष से 6 वर्ष (चलने-फिरने वाले पुरुष)
प्रमुख समावेशन और बहिष्करण मानदंड. – एनसीटी07188012 –
SPOT-mRNA03 क्लिनिकल परीक्षण में कैसे भाग लें
SPOT-mRNA03 जीन थेरेपी के प्रारंभिक चरण 1 नैदानिक परीक्षण में भाग लेने के लिए, आप नीचे दी गई संपर्क जानकारी का उपयोग कर सकते हैं।
नाम: विंस्टन टाउन
फ़ोन नंबर: 212-920-5501
ईमेल: [email protected]
