SPOT-mRNA03-Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie beginnt mit der frühen klinischen Phase-1-Studie

Bei der frühen Phase-1-Studie (NCT07188012) zur SPOT-mRNA03-Gentherapie für die Duchenne-Muskeldystrophie (DMD), die von Shanghai Siponuoyin Biotechnology entwickelt wurde, handelt es sich um eine Pilotstudie zur Sicherheit und Expression von Dystrophin in der Skelettmuskulatur nach der Verabreichung.

Was ist die SPOT-mRNA03-Gentherapie?

SPOT-mRNA03 ist das Gentherapieprodukt für die Muskeldystrophie Duchenne (DMD). Nach der Verabreichung an DMD-Patienten kann das molekulare Zielpeptid auf der Membran der EVs SPOT-mRNA03 in die Muskelzellen des Patienten leiten und so die Translation und Sekretion von endogenem, intaktem Dystrophin in voller Länge durch Dystrophin-defiziente Rezeptorzellen unter Verwendung intrazellulärer Ribosomen und Aminosäuren ermöglichen.

SPOT-mRNA03 Gentherapie, frühe Phase 1 – NCT07188012

Es handelt sich um eine einarmige, offene, FIH- und monozentrische explorative klinische Studie mit intravenös verabreichtem SPOT-mRNA03 an Patienten mit DMD. Die vollständige Dystrophin-mRNA ist in muskelgerichteten extrazellulären Vesikeln (EVs) namens SPOT-mRNA03 enthalten. Molekulare Targeting-Peptide auf der EV-Membran verleihen SPOT-mRNA03 seine Targeting-Fähigkeit, die die Verteilung von Dystrophin-mRNA als Gentherapieprodukt für DMD ermöglicht.

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Studienbeginn (voraussichtlich): 2025-08-06

Primärer Abschluss (geschätzt): 2026-12

Studienabschluss (geschätzt): 2026-12

Anzahl der Teilnehmer (geschätzt): 6

Studientyp: Frühe Phase 1

Standort: Shanghai Kindermedizinisches Zentrum

Studienberechtigte Altersgruppen: 2 Jahre bis 6 Jahre (gehfähige Männer)

Wichtigste Ein- und Ausschlusskriterien. – NCT07188012 –

So nehmen Sie an der klinischen Studie SPOT-mRNA03 teil

Um an der klinischen Studie der frühen Phase 1 zur SPOT-mRNA03-Gentherapie teilzunehmen, können Sie die unten stehenden Kontaktinformationen verwenden.

Name: Winston Town

Telefonnummer: 212-920-5501

E-Mail: [email protected]

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