الدراسة المبكرة للمرحلة الأولى (NCT07188012) للعلاج الجيني SPOT-mRNA03 لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD) التي طورتها شركة Shanghai Siponuoyin Biotechnology هي دراسة تجريبية لسلامة وتعبير الديستروفين في العضلات الهيكلية بعد الإعطاء.
جدول المحتويات
ما هو العلاج الجيني SPOT-mRNA03
SPOT-mRNA03 هو منتج العلاج الجيني لمرض ضمور العضلات دوشين (DMD). بعد إعطاء الدواء لمرضى دوشين، يمكن للببتيد المستهدف الجزيئي الموجود على غشاء الحويصلات الخارجة توجيه SPOT-mRNA03 إلى خلايا عضلات المريض، مما يتيح ترجمة وإفراز الديستروفين السليم كامل الطول بواسطة خلايا مستقبلات الديستروفين الناقصة باستخدام الريبوسومات داخل الخلايا والأحماض الأمينية.
العلاج الجيني SPOT-mRNA03 المرحلة المبكرة 1 – NCT07188012
هذه دراسة سريرية استكشافية أحادية الذراع، مفتوحة التسمية، FIH، أحادية المركز، باستخدام SPOT-mRNA03 يُعطى وريديًا لمرضى دوشين. يوجد الحمض النووي الريبوزي المرسال كامل الطول للديستروفين في حويصلات خارج خلوية (EVs) مستهدفة للعضلات تُسمى SPOT-mRNA03. تُعطي ببتيدات الاستهداف الجزيئية الموجودة على غشاء الحويصلات الخارجية للديستروفين SPOT-mRNA03 قدرته على الاستهداف، مما يُمكّن من توزيع الحمض النووي الريبوزي المرسال للديستروفين كمنتج علاج جيني لدوشين.
بدء الدراسة (مقدر): 2025-08-06
الانتهاء الأولي (تقديري): 2026-12
إكمال الدراسة (تقديري): 2026-12
عدد المشاركين (تقديري): 6
نوع الدراسة:المرحلة المبكرة 1
موقع: مركز شنغهاي الطبي للأطفال
الأعمار المؤهلة للدراسة: من سنتين إلى 6 سنوات (ذكور قادرين على الحركة)
معايير الإدراج والاستبعاد الرئيسية. NCT07188012 -
كيفية المشاركة في التجربة السريرية SPOT-mRNA03
للمشاركة في المرحلة الأولى من التجارب السريرية المبكرة لعلاج الجين SPOT-mRNA03، يمكنك استخدام معلومات الاتصال أدناه.
اسم: وينستون تاون
رقم التليفون: 212-920-5501
بريد إلكتروني: [email protected]
