Раннее исследование фазы 1 (NCT07188012) генной терапии SPOT-mRNA03 для мышечной дистрофии Дюшенна (МДД), разработанное Shanghai Siponuoyin Biotechnology, представляет собой пилотное исследование безопасности и экспрессии дистрофина в скелетных мышцах после введения.
Оглавление
Что такое генная терапия SPOT-mRNA03
SPOT-mRNA03 — препарат генной терапии мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). После введения пациентам с МДД молекулярный таргетный пептид на мембране ВВ может направлять SPOT-mRNA03 в мышечные клетки пациента, обеспечивая трансляцию и секрецию эндогенного полноразмерного интактного дистрофина клетками с дефицитом рецептора дистрофина, используя внутриклеточные рибосомы и аминокислоты.
Генная терапия SPOT-mRNA03, ранняя фаза 1 – NCT07188012
Это одноцентровое, открытое, не имеющее аналогов исследование с использованием препарата SPOT-mRNA03, вводимого внутривенно пациентам с МДД. Полноразмерная мРНК дистрофина содержится во внеклеточных везикулах (ВВ), направленных в мышечную ткань, называемых SPOT-mRNA03. Молекулярные таргетинговые пептиды на мембране ВВ обеспечивают SPOT-mRNA03 его способность к таргетированию, что позволяет использовать мРНК дистрофина в качестве препарата генной терапии МДД.
Начало исследования (предполагаемое): 2025-08-06
Первичное завершение (предполагаемое): 2026-12
Завершение исследования (предполагаемое): 2026-12
Количество участников (предполагаемое): 6
Тип исследования: Ранняя фаза 1
Расположение: Шанхайский детский медицинский центр
Возраст, подходящий для обучения: от 2 до 6 лет (самцы, способные передвигаться)
Основные критерии включения и исключения. – NCT07188012 –
Как принять участие в клиническом исследовании SPOT-mRNA03
Чтобы принять участие в клиническом исследовании первой фазы генной терапии SPOT-mRNA03, вы можете воспользоваться контактной информацией, указанной ниже.
Имя: Уинстон Таун
Номер телефона: 212-920-5501
Электронная почта: [email protected]
Estamos en estados unidos, мы многого хотим, чтобы у нас была возможность участвовать в estos ensayos clínicos