La terapia génica SPOT-mRNA03 para la distrofia muscular de Duchenne comienza su ensayo clínico de fase 1.

El estudio de fase 1 temprana (NCT07188012) de la terapia génica SPOT-mRNA03 para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) desarrollado por Shanghai Siponuoyin Biotechnology es un estudio piloto de la seguridad y expresión de la distrofina en los músculos esqueléticos después de su administración.

¿Qué es la terapia génica SPOT-mRNA03?

SPOT-mRNA03 es el producto de terapia genética para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Después de la administración a pacientes con DMD, el péptido de orientación molecular en la membrana de las EV puede dirigir SPOT-mRNA03 hacia las células musculares del paciente, lo que permite la traducción y secreción de distrofina intacta de longitud completa endógena por células receptoras deficientes en distrofina utilizando ribosomas intracelulares y aminoácidos.

Terapia génica SPOT-mRNA03, fase inicial 1 – NCT07188012

Se trata de una investigación clínica exploratoria de un solo brazo, abierta, FIH y unicéntrica que utiliza SPOT-mRNA03 administrado por vía intravenosa a pacientes con DMD. El ARNm completo de la distrofina se encuentra en vesículas extracelulares (VE) dirigidas al músculo, denominadas SPOT-mRNA03. Los péptidos moleculares diana en la membrana de las VE confieren a SPOT-mRNA03 su capacidad de diana, lo que permite distribuir el ARNm de la distrofina como producto de terapia génica para la DMD.

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Inicio del estudio (estimado): 2025-08-06

Finalización primaria (estimada): 2026-12

Finalización del estudio (estimada): 2026-12

Número de participantes (estimado): 6

Tipo de estudio:Fase temprana 1

Ubicación: Centro Médico Infantil de Shanghái

Edades elegibles para estudiar:De 2 a 6 años (varones ambulantes)

Criterios principales de inclusión y exclusión. – NCT07188012 –

Cómo participar en el ensayo clínico SPOT-mRNA03

Para participar en el ensayo clínico de fase 1 temprana de la terapia génica SPOT-mRNA03, puede utilizar la información de contacto que aparece a continuación.

Nombre: Ciudad de Winston

Número de teléfono: 212-920-5501

Correo electrónico: [email protected]

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