Exegenesis Bio y Modalis Therapeutics Corporation han anunciado una colaboración en investigación y un acuerdo de licencia para impulsar MDL-201, un posible nuevo tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Esta colaboración aúna dos tecnologías: la plataforma de edición del epigenoma Modalis' CRISPR-GNDM y la cápside AAV EMC181 de Exegenesis Bio, diseñada para dirigirse a los músculos. Se prevé que el acuerdo entre en vigor el 14 de septiembre de 2026.
Un enfoque diferente para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne.
MDL-201 se está desarrollando como una terapia independiente de la mutación, lo que significa que está diseñada para tratar potencialmente a una amplia gama de personas con DMD en lugar de limitarse a mutaciones específicas.
En lugar de intentar reemplazar el gen de la distrofina, el MDL-201 está diseñado para aumentar la producción de utrofina, una proteína que puede complementar parcialmente la función de la distrofina en el músculo.
La terapia utiliza la tecnología patentada CRISPR-GNDM (Modulación Dirigida por Nucleótidos Guía) de Modalis. A diferencia de los métodos tradicionales de CRISPR, que pueden cortar el ADN, CRISPR-GNDM está diseñada para regular la expresión génica sin cortar ambas hebras de ADN. En el caso de MDL-201, el objetivo es activar de forma selectiva y sostenida el gen de la utrofina en el tejido muscular.
Por qué es importante la cápside del AAV
Una de las piezas clave de la colaboración es la cápside AAV EMC181 de Exegenesis Bio.
Las cápsides de AAV son los componentes de administración que se utilizan para transportar las cargas útiles relacionadas con la terapia génica a las células diana. EMC181 ha sido diseñado para tener un alto tropismo por el tejido muscular, a la vez que posee propiedades para evitar la acción en el hígado.
Esta combinación tiene como objetivo aumentar la llegada del fármaco al músculo y, al mismo tiempo, reducir la exposición a órganos como el hígado. Las empresas creen que esto podría mejorar el perfil terapéutico de MDL-201.
Combinando dos tecnologías
Esta colaboración combina la tecnología de administración de terapia génica de Exegenesis Bio con la carga útil y la experiencia en desarrollo de CRISPR-GNDM de Modalis.
Exegenesis Bio aportará EMC181, mientras que Modalis utilizará la cápside con su tecnología CRISPR-GNDM para MDL-201. El objetivo de ambas compañías es mejorar la administración dirigida al músculo y avanzar en el programa a través del desarrollo preclínico y, finalmente, clínico.
El director ejecutivo de Modalis, Haruhiko Morita, describió la combinación como la unión de una activación duradera de la utrofina y una administración dirigida al músculo, con el objetivo a largo plazo de desarrollar un enfoque de tratamiento diferenciado que podría ser aplicable a diferentes mutaciones de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Qué significa esto para la comunidad de DMD
MDL-201 representa un enfoque diferente de las terapias diseñadas para reemplazar o restaurar directamente la distrofina.
Sin embargo, es importante tener en cuenta que MDL-201 aún se encuentra en fase de investigación y desarrollo. El comunicado describe los planes para avanzar en el programa hacia el desarrollo preclínico y clínico; no informa sobre la eficacia clínica ni los resultados de seguridad en pacientes.
El objetivo inmediato de las empresas es combinar sus tecnologías y acelerar el desarrollo de MDL-201. Si el programa progresa con éxito, podría representar otra posible estrategia de tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne.
Descubra más: Mapa de ubicaciones de ensayos clínicos sobre la distrofia muscular de Duchenne
