7 programas de investigación revolucionarios sobre la distrofia muscular de Duchenne que podrían transformar el tratamiento de esta enfermedad en 2026.
El panorama de la investigación sobre la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está evolucionando más rápido que nunca. Si bien la terapia génica ha acaparado los titulares en los últimos años,.
Si el Elevidys funciona para la distrofia muscular de Duchenne, ¿por qué están cayendo las acciones de Sarepta? Lo que las familias deben saber antes de elegir la terapia génica.
Pocos tratamientos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) han generado tanta expectación, controversia y debate como el Elevidys (delandistrógeno moxeparvovec), la terapia génica desarrollada por Sarepta...
Elevidys bajo escrutinio: una entrevista sincera con el representante turco de DMDWarrioR sobre costes, eficacia y ética.
La terapia génica Elevidys ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos para la DMD. Sin embargo, persisten dudas sobre su efectividad en la práctica clínica y sus aproximadamente 3 millones de casos...
Vamorolone (Agamree) Rechazado por INESSS: Cuando el costo tiene prioridad sobre la compasión en la atención de la distrofia muscular de Duchenne.
La reciente decisión del INESS (Institut national d'excellence en santé et en services sociaux) en Canadá de rechazar el reembolso de Agamree (vamorolone) representa más...
Terapia de edición genética PBGENE-DMD: Beneficios, requisitos y preguntas frecuentes
La terapia de edición genética PBGENE-DMD es un tratamiento experimental, el primero de su clase, desarrollado por Precision BioSciences para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). A diferencia de las terapias tradicionales, PBGENE-DMD utiliza un gen...