Elevidys bajo escrutinio: una entrevista sincera con el representante turco de DMDWarrioR sobre costes, eficacia y ética.
La terapia génica Elevidys ha mostrado resultados prometedores en ensayos clínicos para la DMD. Sin embargo, persisten dudas sobre su efectividad en la práctica clínica y sus aproximadamente 3 millones de casos...
Vamorolone (Agamree) Rechazado por INESSS: Cuando el costo tiene prioridad sobre la compasión en la atención de la distrofia muscular de Duchenne.
La reciente decisión del INESS (Institut national d'excellence en santé et en services sociaux) en Canadá de rechazar el reembolso de Agamree (vamorolone) representa más...
Terapia de edición genética PBGENE-DMD: Beneficios, requisitos y preguntas frecuentes
La terapia de edición genética PBGENE-DMD es un tratamiento experimental, el primero de su clase, desarrollado por Precision BioSciences para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). A diferencia de las terapias tradicionales, PBGENE-DMD utiliza un gen...
Por qué los datos de CK, AST y ALT son más importantes que los vídeos en la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne.
En el panorama cambiante de la terapia génica para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), un tema se está volviendo cada vez más claro: los niveles de CK después de la terapia génica para Duchenne...
Acceso al tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne: un fracaso global en materia de equidad, políticas y rendición de cuentas.
La distrofia muscular de Duchenne (DMD) ya no es una enfermedad definida únicamente por su biología. Hoy en día, también se define por quién puede acceder al tratamiento y...